Até o momento, somente a eficácia bioquímica da reposição de AAT foi claramente confirmada, ao passo que o efeito sobre os marcadores biológicos relevantes para o desenvolvimento do enfisema ou a eficácia da reposição sobre as variáveis clínicas, funcionais ou de progressão da doença são ainda especulativos.
Apesar dessas limitações, a terapia de reposição de AAT está aprovada em alguns países, inclusive no Brasil, embora poucos estudos disponíveis demonstram ser essa uma terapêutica de custo-efetividade pouco favorável. Contudo, a terapia de reposição representa a única opção de tratamento específico disponível para a Deficiência de Alfa-1 Antitripsina <ref>[https://www.saude.df.gov.br/documents/37101/87400/Protocolo+de+Tratamento+dos+Portadores+de+Enfisema+Pulmonar+por+Defici%C3%AAncia+de+Alfa-1-Antitripsina.pdf/48c72802-1081-8d5d-f2ff-9f2708b6133f https://www.saude.df.gov.br/documents/37101/87400/Protocolo+de+Tratamento+dos+Portadores+de+Enfisema+Pulmonar+por+Defici%C3%AAncia+de+Alfa-1-Antitripsina.pdf/48c72802-1081-8d5d-f2ff-9f2708b6133f]</ref>.
== Principais Aspectos do Tratamento: ==