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Eculizumabe

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Principais informações
Hemoglobinúria paroxística noturna (ou HPN) é uma anemia hemolítica crônica causada por um defeito na membrana das hemácias (deficiência na proteína CD59), caracterizada pela presença de hemácias na urina (hematúria). O termo noturno se refere a crença de que a hemólise era causada pela acidose que ocorre durante o sono mas a hemólise ocorre continuamente. Como resultado, os pacientes sofrem de anemia (contagem baixa de glóbulos vermelhos), trombose (formação de coágulos de sangue nos vasos sanguíneos) e urina escura. Esta doença rara atinge igualmente ambos os sexos.
 
[[Eculizumabe]] é um medicamento órfão (única opção de medicamento utilizado em doenças raras).
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