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- Síndrome hemolítico uremico atípico <ref> [http://www.ema.europa.eu/docs/pt_PT/document_library/EPAR_-_Product_Information/human/000791/WC500054208.pdf Relatório do EMEA - European Medicines Agency] </ref>.
Hemoglobinúria paroxística noturna (ou HPN) é uma anemia hemolítica crônica causada por um defeito na membrana das hemácias (deficiência na proteína CD59), caracterizada pela presença de hemácias na urina (hematúria). O termo noturno se refere a crença de que a hemólise era causada pela acidose que ocorre durante o sono mas a hemólise ocorre continuamente. Como resultado, os pacientes sofrem de anemia (contagem baixa de glóbulos vermelhos), trombose (formação de coágulos de sangue nos vasos sanguíneos) e urina escura. Esta doença rara atinge igualmente ambos os sexos.
[[Eculizumabe]] é um medicamento órfão (única opção de medicamento utilizado em doenças raras).
Pacientes com HPN tem uma deficiência em uma proteína (denominada CD59)que se encontra na superfície dos glóbulos vermelhos e que, habitualmente, impede o sistema complemento (que faz parte do sistema de defesa do organismo) de atacar essas células. Essa deficiência faz com que o sistema complemento ataque os próprios glóbulos vermelhos. [[Eculizumabe]] liga-se à proteína C5 do sistema complemento, e, ao bloqueá-la, impede o complemento de atacar os glóbulos vermelhos, reduzindo sua destruição e reduzindo os sintomas da doença <ref> [http://portalsaude.saude.gov.br/portalsaude/arquivos/pf01_soliris.pdf Ministério da Saúde. Parecer farmacêutico n°1/2011] </ref>.
==Informações sobre o medicamento/alternativas==