Alterações

A Diretoria de Assuntos Regulatórios do laboratório que desenvolveu o medicamento informou, em outubro de 2014, que o medicamento foi submetido para registro na ANVISA e a documentação de registro encontra-se em análise nesse Órgão.

A mucopolissacaridose tipo IVA (MPS IVA, também conhecida por Síndrome de Morquio A) é uma doença genética causada pela falta de uma enzima chamada N-acetilgalactosamina-6-sulfatase, necessária para a decomposição de substâncias no organismo chamadas glicosaminoglicanos (GAG). Quando há ausência ou quantidades pequenas dessa enzima, os GAG não se decompõem e acumulam-se nas células de todo o corpo, levando à disfunção das células, tecidos e órgãos <ref>[http://www.ema.europa.eu/docs/pt_PT/document_library/EPAR_-_Summary_for_the_public/human/002779/WC500169241.pdf] Vimizim – resumo do EPAR destinado ao público</ref>.