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Reações alérgicas fatais como anafilaxia podem ocorrer durante a infusão do medicamento e até três horas após. Os efeitos colaterais mais comuns relatados durante infusões de elosufase alfa incluíram febre, vômito, dor de cabeça, náuseas, dor abdominal, calafrios e fadiga <ref>https://www.bmrn.com/products/vimizim.php</ref>. | Reações alérgicas fatais como anafilaxia podem ocorrer durante a infusão do medicamento e até três horas após. Os efeitos colaterais mais comuns relatados durante infusões de elosufase alfa incluíram febre, vômito, dor de cabeça, náuseas, dor abdominal, calafrios e fadiga <ref>https://www.bmrn.com/products/vimizim.php</ref>. | ||
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A mucopolissacaridose tipo IVA (MPS IVA, também conhecida por Síndrome de Morquio A) é uma doença genética causada pela falta de uma enzima chamada N-acetilgalactosamina-6-sulfatase, necessária para a decomposição de substâncias no organismo chamadas glicosaminoglicanos (GAG). Quando há ausência ou quantidades pequenas dessa enzima, os GAG não se decompõem e acumulam-se nas células de todo o corpo, levando à disfunção das células, tecidos e órgãos <ref>[http://www.ema.europa.eu/docs/pt_PT/document_library/EPAR_-_Summary_for_the_public/human/002779/WC500169241.pdf] Vimizim – resumo do EPAR destinado ao público</ref>. | A mucopolissacaridose tipo IVA (MPS IVA, também conhecida por Síndrome de Morquio A) é uma doença genética causada pela falta de uma enzima chamada N-acetilgalactosamina-6-sulfatase, necessária para a decomposição de substâncias no organismo chamadas glicosaminoglicanos (GAG). Quando há ausência ou quantidades pequenas dessa enzima, os GAG não se decompõem e acumulam-se nas células de todo o corpo, levando à disfunção das células, tecidos e órgãos <ref>[http://www.ema.europa.eu/docs/pt_PT/document_library/EPAR_-_Summary_for_the_public/human/002779/WC500169241.pdf] Vimizim – resumo do EPAR destinado ao público</ref>. | ||
| − | As alterações clínicas começam a ocorrer a partir dos 18 a 24 meses de idade, com a instalação de grande retardo pondo-estatural. Dentre as alterações esqueléticas típicas pode ocorrer: nanismo com tronco curto, tórax em quilha (pectus carinatum), cifose, hiperlordose, escoliose, deformidade ovóide das vértebras, geno valgo, pé plano valgo bilateral, hiperextensão articular (principalmente dos punhos) e hipoplasia odontogênica. Dentre as manifestações extra-esqueléticas pode haver: opacidade da córnea, hepatomegalia (abdome proeminente), lesões valvulares cardíacas, prognatismo, nariz curto e achatado, dentes espaçados e com redução no esmalte, e freqüentemente alterações auditivas, que podem variar desde disacusias condutivas até neurossensoriais <ref> [http://www.scielo.br/scielo.php?pid=S0034-72992003000200019&script=sci_arttext] CHAVES, A. G. et al. Síndrome de Morquio: relato de caso e revisão da literatura</ref>. | + | As alterações clínicas começam a ocorrer a partir dos 18 a 24 meses de idade, com a instalação de grande retardo pondo-estatural. Dentre as alterações esqueléticas típicas pode ocorrer: nanismo com tronco curto, tórax em quilha (pectus carinatum), cifose, hiperlordose, escoliose, deformidade ovóide das vértebras, geno valgo, pé plano valgo bilateral, hiperextensão articular (principalmente dos punhos) e hipoplasia odontogênica. Dentre as manifestações extra-esqueléticas pode haver: opacidade da córnea, hepatomegalia (abdome proeminente), lesões valvulares cardíacas, prognatismo, nariz curto e achatado, dentes espaçados e com redução no esmalte, e freqüentemente alterações auditivas, que podem variar desde disacusias condutivas até neurossensoriais <ref> [http://www.scielo.br/scielo.php?pid=S0034-72992003000200019&script=sci_arttext] CHAVES, A. G. et al. Síndrome de Morquio: relato de caso e revisão da literatura</ref>. |
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==Informações sobre o medicamento/alternativas== | ==Informações sobre o medicamento/alternativas== | ||
Edição das 10h46min de 23 de outubro de 2014
Índice
Classe terapêutica
Enzimoterapia restitutiva
Nomes comerciais
Vimizim
Principais informações
Elosulfase alfa é a uma terapia de reposição enzimática para tratamento de pacientes com Mucopolissacaridose tipo IV (MPS IV, Síndrome de Morquio A), uma doença crônica e progressiva [1]. A terapêutica de reposição enzimática fornece aos pacientes a enzima que lhes falta. A elosulfase alfa é uma cópia da enzima humana N-acetilgalactosamina-6-sulfatase, cuja ação é ajudar a decompor os GAG, impedindo seu acúmulo nas células e, melhorando, dessa forma, os sintomas da MPS IVA [2].
Reações alérgicas fatais como anafilaxia podem ocorrer durante a infusão do medicamento e até três horas após. Os efeitos colaterais mais comuns relatados durante infusões de elosufase alfa incluíram febre, vômito, dor de cabeça, náuseas, dor abdominal, calafrios e fadiga [3].
Esse medicamento foi aprovado pelo FDA (Food and Drug Administration), agencia regulatória norte-americana para pacientes com Mucopolissacaridose IVA em fevereiro de 2014. Foi aprovado pela European Medicines Agency, segundo Relatório Público Europeu de Avaliação (EPAR) e, em 28 de abril de 2014, a Comissão Europeia concedeu sua Autorização de Introdução no Mercado válida para toda a União Europeia.
A Diretoria de Assuntos Regulatórios do laboratório que desenvolveu o medicamento informou, em outubro de 2014, que o medicamento foi submetido para registro na ANVISA e a documentação de registro encontra-se em análise nesse Órgão.
Mucopolissacaridose tipo IV (MPS IV, Síndrome de Morquio A)
A mucopolissacaridose tipo IVA (MPS IVA, também conhecida por Síndrome de Morquio A) é uma doença genética causada pela falta de uma enzima chamada N-acetilgalactosamina-6-sulfatase, necessária para a decomposição de substâncias no organismo chamadas glicosaminoglicanos (GAG). Quando há ausência ou quantidades pequenas dessa enzima, os GAG não se decompõem e acumulam-se nas células de todo o corpo, levando à disfunção das células, tecidos e órgãos [4].
As alterações clínicas começam a ocorrer a partir dos 18 a 24 meses de idade, com a instalação de grande retardo pondo-estatural. Dentre as alterações esqueléticas típicas pode ocorrer: nanismo com tronco curto, tórax em quilha (pectus carinatum), cifose, hiperlordose, escoliose, deformidade ovóide das vértebras, geno valgo, pé plano valgo bilateral, hiperextensão articular (principalmente dos punhos) e hipoplasia odontogênica. Dentre as manifestações extra-esqueléticas pode haver: opacidade da córnea, hepatomegalia (abdome proeminente), lesões valvulares cardíacas, prognatismo, nariz curto e achatado, dentes espaçados e com redução no esmalte, e freqüentemente alterações auditivas, que podem variar desde disacusias condutivas até neurossensoriais [5].
Informações sobre o medicamento/alternativas
Elosulfase alfa não está padronizada em nenhum dos programas do Ministério da Saúde, o qual é responsável pela seleção e definição dos medicamentos a serem fornecidos pelos referidos programas. Ainda, compete a esse órgão elaborar os Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas para tratamento da patologia que acomete o paciente. Sendo assim, cumpre ser informado que o medicamento referido, por não estar padronizado, não é fornecido pelo Estado. Não existem alternativas disponibilizadas pelo SUS.
A maioria das alternativas para o paciente com mucopolissacaridose tipo IV envolvem tratamentos paliativos para melhorar a qualidade de vida do paciente, uma vez que as modificações físicas que a doença provoca requerem cuidados especiais. Atualmente os cuidados envolvem acompanhamento médico em virtude de comprometimento respiratório, ósseo e articular e maior propensão a infecções; fisioterapia, fonoaudiologia e outras atividades terapêuticas.
O medicamento elosulfase alfa atua sobre o processo da doença uma vez que atua na reposição enzimática fazendo com as células do indivíduo possam funcionar com maior normalidade (diminuindo os glicosaminoglicanos acumulados). Para tratamento medicamentoso que atue no processo desta doença tipo IV, ou seja que atue nesta deficiência enzimática não há alternativa.
