Mudanças entre as edições de "Betagalsidase"

Edição atual tal como às 20h58min de 14 de outubro de 2025

Índice

Registro na Anvisa

SIM

Categoria: medicamento

Classe terapêutica: enzima para reposição ^[1]

Classificação Anatômica Terapêutica Química (ATC)

Outros produtos do trato alimentar e metabolismo ^[2] - A16AB04 ^[3]

Nomes comerciais

Fabrazyme ®

Indicações

O medicamento beta-agalsidase é indicado para o uso no tratamento de longo prazo da reposição enzimática em pacientes com diagnóstico confirmado de doença de Fabry ^[4].

Informações sobre o medicamento

A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS – CONITEC por meio do Relatório de Recomendação nº 865, aprovado pelo Ministério da Saúde por meio da Portaria SECTICS/MS nº 73, de 28 de dezembro de 2023, tornou pública a decisão de incorporar a beta-agalsidase para o tratamento da doença de Fabry clássica, conforme Protocolo Clínico do Ministério da Saúde, no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS.

Conforme determina o Art. 25 do Decreto 7.646/2011, o prazo máximo para efetivar a oferta ao SUS é de cento e oitenta dias (180 dias) a partir da publicação da portaria. Este prazo se faz necessário para os trâmites operacionais:

- pactuação na Comissão Intergestores Tripartite (CIT) para definir qual ente vai custear a aquisição: Etapa concluída. De acordo com a pactuação acordada na 3ª Reunião da CIT de março de 2024, o medicamento passa a pertencer ao Grupo 1A do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF).

- elaboração ou atualização pela CONITEC de Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) para orientação de uso racional: Etapa concluída. Conforme a Portaria Conjunta SAES/SECTICS nº 02, de 15 de janeiro de 2025 foi aprovado o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Doença de Fabry.

- publicação de código na tabela SIGTAP/SIA/SUS para que seja possível parametrizar o sistema que gerencia o CEAF;

- processo licitatório para aquisição;

- envio efetivo da tecnologia ao Estado.

Portanto, apesar da publicação da Portaria SECTICS/MS nº 73, de 28 de dezembro de 2023, o medicamento beta-agalsidase para o tratamento da doença de Fabry clássica, conforme Protocolo Clínico do Ministério da Saúde, ainda não se encontra disponível para a população por meio do SUS.

Informações sobre o financiamento do medicamento

O medicamento betagalsidase pertence ao Grupo 1A do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF). A aquisição dos medicamentos que compõem o grupo 1A é de responsabilidade exclusiva da União.

O Grupo 1 (1A e 1B) é constituído por medicamentos que representam elevado impacto financeiro para o Componente, por aqueles indicados para doenças mais complexas, para os casos de refratariedade ou intolerância a primeira e/ou segunda linha de tratamento e por aqueles que se incluem em ações de desenvolvimento produtivo no complexo industrial da saúde.

A responsabilidade pelo armazenamento, distribuição e dispensação dos medicamentos do Grupo 1 (1A e 1B) é das Secretarias Estaduais de Saúde. Independentemente do Grupo, o fornecimento de medicamentos padronizados no CEAF deve obedecer aos critérios de diagnóstico, indicação de tratamento, inclusão e exclusão de pacientes, esquemas terapêuticos, monitoramento, acompanhamento e demais parâmetros contidos nos Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT), estabelecidos pelo Ministério da Saúde, de abrangência nacional ^[5].

Para mais informações sobre o financiamento e fornecimento dos medicamentos do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF) clique aqui.

Referências

As demais referências utilizadas para elaboração deste medicamento constam em forma de link no decorrer do texto.

[1] Classe Terapêutica do medicamento Fabrazyme ® - Registro ANVISA

[2] Grupo ATC

[3] Código ATC

[4] Bula do medicamento Fabrazyme ® – Bula do profissional

[5] Componente Especializado da Assistência Farmacêutica

[1]

[2]

[3]

[4]

[5]

@@ Linha 1: / Linha 1: @@
-==Classe terapêutica==
+== Registro na Anvisa ==
-TRE - Terapia de Reposição Enzimática
+'''SIM'''
+'''Categoria:''' medicamento
+'''Classe terapêutica:''' enzima para reposição <ref>[https://consultas.anvisa.gov.br/#/medicamentos/1325124?substancia=25924&situacaoRegistro=V Classe Terapêutica do medicamento Fabrazyme ® - Registro ANVISA] </ref>
+== Classificação Anatômica Terapêutica Química (ATC) ==
+Outros produtos do trato alimentar e metabolismo <ref>[https://atcddd.fhi.no/atc_ddd_index/?code=A16&showdescription=no Grupo ATC] </ref> - A16AB04 <ref>[https://atcddd.fhi.no/atc_ddd_index/?code=A16AB04 Código ATC] </ref>
 ==Nomes comerciais==
-Fabrazyme
+Fabrazyme ®
-==Principais informações==
+== Indicações ==
-[[Betagalsidase]] é indicada para o uso no tratamento de longo prazo da reposição enzimática em pacientes com diagnóstico confirmado de '''doença de Fabry''', onde o nível de atividade da enzima α-galactosidase está ausente ou inferior ao normal. Em portadores da doença de Fabry, uma substância chamada globotriaosilceramida (GL-3) não é removida das células do corpo e se acumula nas paredes dos vasos sanguíneos e órgãos (rim, coração, pele). [[Betagalsidase]] atua na reposição da enzima ausente, ajudando a restaurar a quantidade de atividade enzimática para remover o GL-3 das células <ref> [http://www.anvisa.gov.br/datavisa/fila_bula/frmVisualizarBula.asp?pNuTransacao=9701292013&pIdAnexo=1867491] Bula do medicamento Anvisa</ref>.
-Atualmente, existem duas terapias chamadas de TRE- Terapia de Reposição Enzimática disponíveis e aprovadas pela ANVISA para tratar a doença de Fabry. Uma delas é derivada de células humanas (principio ativo [[Alfagalsidase (Replagal®)]]) e a outra de células de ovários de hamster chinês (principio ativo [[Betagalsidase]]). As terapias são provenientes da tecnologia de DNA recombinante, que modifica geneticamente células para produção de enzimas <ref> [http://www.fabry.org.br/tratamento-especifico.php] Tratamento específico para a doença de Fabry</ref>.
+O medicamento '''beta-agalsidase'''  é indicado para o uso no tratamento de longo prazo da reposição enzimática em pacientes com diagnóstico confirmado de doença de Fabry <ref>[https://consultas.anvisa.gov.br/#/bulario/q/?numeroRegistro=183260331 Bula do medicamento Fabrazyme ®  – Bula do profissional] </ref>.
+==Informações sobre o medicamento==
-'''Doença de Fabry'''
+A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS – [[CONITEC]] por meio do [https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/2023/20231229_relatorio_865_beta_agalsidase.pdf Relatório de Recomendação nº 865], aprovado pelo Ministério da Saúde por meio da [https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/2023/portaria-sectics-ms-no-73.pdf Portaria SECTICS/MS nº 73, de 28 de dezembro de 2023], tornou pública a decisão de '''incorporar a beta-agalsidase para o tratamento da doença de Fabry clássica, conforme Protocolo Clínico do Ministério da Saúde, no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS.'''
-A doença de Fabry é uma patologia genética, de caráter hereditário, que causa a deficiência ou a ausência da enzima alfa-galactosidase (α-Gal A) no organismo de seus portadores. Essa enzima é responsável por processos bioquímicos de degradação e decomposição (metabolização) de glicoesfingolipídios nos lisossomos. Na ausência da metabolização adequada desses lipídios, ocorre acúmulo dessa substância no interior do lisossomo (e, por conseguinte, da célula). Por este motivo, a doença de Fabry é considerada uma doença de depósito lisossômico <ref>[http://www.fabry.org.br/sobre-oque.php] O que é a doença de Fabry?</ref>.
+Conforme determina o [https://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_ato2011-2014/2011/decreto/d7646.htm Art. 25 do Decreto 7.646/2011], o prazo máximo para efetivar a oferta ao SUS é de cento e oitenta dias (180 dias) a partir da publicação da portaria. Este prazo se faz necessário para os trâmites operacionais:
-A deficiência enzimática de α-Gal A interfere na capacidade de decomposição de uma substância adiposa específica, denominada globotriaosilceramida, também chamado de GL-3. A GL-3 se acumula nos lisossomos de todo o organismo e prejudica a função de diversos órgãos importantes. As áreas mais afetadas pela oclusão de pequenos vasos sangüíneos pelo acúmulo de GL-3 são rins, coração, sistema nervoso e pele<ref>[http://www.fabry.org.br/sobre-oque.php] O que é a doença de Fabry?</ref>.
+- pactuação na Comissão Intergestores Tripartite (CIT) para definir qual ente vai custear a aquisição: <span style="color:blue">Etapa concluída</span style="color:blue">. De acordo com a pactuação acordada na [https://www.gov.br/saude/pt-br/acesso-a-informacao/gestao-do-sus/articulacao-interfederativa/cit/pautas-de-reunioes-e-resumos/2024/marco/apresentacao-financiamento-de-medicamentos-no-componente-especializado-da-assistencia-farmaceutica/view 3ª Reunião da CIT de março de 2024], o medicamento passa a pertencer ao '''Grupo 1A''' do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF).
+- elaboração ou atualização pela CONITEC de Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) para orientação de uso racional: <span style="color:blue">Etapa concluída</span style="color:blue">. Conforme a [https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/portaria/2025/portaria-conjunta-saes-sectics-no-2-de-15-de-janeiro-de-2025 Portaria Conjunta SAES/SECTICS nº 02, de 15 de janeiro de 2025] foi aprovado o [https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/protocolos/protocolo-clinico-e-diretrizes-terapeuticas-da-doenca-de-fabry Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Doença de Fabry].
+- publicação de código na tabela SIGTAP/SIA/SUS para que seja possível parametrizar o sistema que gerencia o CEAF;
-==Informações sobre o medicamento/alternativas==
+- processo licitatório para aquisição;
-O fármaco [[betagalsidase]] não está padronizado em nenhum dos programas do Ministério da Saúde, o qual é responsável pela seleção e definição dos medicamentos a serem fornecidos pelos referidos programas. Ainda, compete a esse órgão elaborar os Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas para tratamento da patologia que acomete o paciente.
-Embora as duas terapias de reposição enzimática para o tratamento da doença de Fabry estejam disponíveis no Brasil, aprovadas pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) ainda não existe nenhum programa para garantir o acesso ao tratamento pelo Sistema Único de Saúde (SUS).
+- envio efetivo da tecnologia ao Estado.
+<span style="color:blue">Portanto, apesar da publicação da [https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/2023/portaria-sectics-ms-no-73.pdf Portaria SECTICS/MS nº 73, de 28 de dezembro de 2023], o medicamento beta-agalsidase para o tratamento da doença de Fabry clássica, conforme Protocolo Clínico do Ministério da Saúde, ainda não se encontra disponível para a população por meio do SUS.'''</span>
+==Informações sobre o financiamento do medicamento==
+<span style="color:red"> '''O medicamento betagalsidase pertence ao [https://www.gov.br/saude/pt-br/composicao/sctie/daf/componentes-da-assistencia-farmaceutica-no-sus/ceaf/grupos-de-medicamentos Grupo 1A] do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF).'''</span> A aquisição dos medicamentos que compõem o grupo 1A é de responsabilidade exclusiva da União.
+'''O Grupo 1 (1A e 1B) é constituído por medicamentos que representam elevado impacto financeiro para o Componente, por aqueles indicados para doenças mais complexas, para os casos de refratariedade ou intolerância a primeira e/ou segunda linha de tratamento e por aqueles que se incluem em ações de desenvolvimento produtivo no complexo industrial da saúde.'''
+A responsabilidade pelo armazenamento, distribuição e dispensação dos medicamentos do Grupo 1 (1A e 1B) é das Secretarias Estaduais de Saúde. Independentemente do Grupo, o fornecimento de medicamentos padronizados no CEAF deve obedecer aos critérios de diagnóstico, indicação de tratamento, inclusão e exclusão de pacientes, esquemas terapêuticos, monitoramento, acompanhamento e demais parâmetros contidos nos Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT), estabelecidos pelo Ministério da Saúde, de abrangência nacional <ref>[https://www.gov.br/saude/pt-br/composicao/sctie/daf/componentes-da-assistencia-farmaceutica-no-sus/ceaf Componente Especializado da Assistência Farmacêutica] </ref>.
+<span style="color:blue">'''Para mais informações sobre o financiamento e fornecimento dos medicamentos do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF) [[Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF)|clique aqui]].'''</span>
 ==Referências==
-<references>
+<references/>
+'''''As demais referências utilizadas para elaboração deste medicamento constam em forma de link no decorrer do texto.'''''