Mudanças entre as edições de "Onasemnogeno abeparvoveque"

Edição das 17h43min de 19 de agosto de 2025

Registro na Anvisa

SIM

Categoria: medicamento

Classe terapêutica: outros medicamentos para transtornos do sistema músculo-esquelético ^[1]

Classificação Anatômica Terapêutica Química (ATC)

Outros medicamentos para transtornos do sistema músculo-esquelético ^[2] - M09AX09 ^[3]

Nomes comerciais

Zolgensma ®

Indicações

O medicamento onasemnogeno abeparvoveque é uma terapia gênica baseada em um vetor viral adeno-associado, indicada para o tratamento de pacientes pediátricos abaixo de 2 anos de idade com atrofia muscular espinhal (AME), com:

• Mutações bialélicas no gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1) e diagnóstico clínico de AME do tipo I;
• Mutações bialélicas no gene SMN1 e até 3 cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2).

Limitações de uso:

• A segurança e a eficácia da administração repetida do medicamento onasemnogeno abeparvoveque não foram avaliadas;
• O uso de onasemnogeno abeparvoveque em pacientes com AME avançada (p. ex., paralisia total dos membros, dependência permanente de ventilação) não foi avaliado ^[4].

Padronização no SUS

Relação Nacional de Medicamentos Essenciais - RENAME 2024

Portaria SAES/MS Nº 3.080, de 29 de julho de 2025: Estabelece normas para habilitação e registro de serviços que realizam Terapia Gênica no Cadastro Nacional de Estabelecimentos de Saúde - CNES e inclui procedimentos na Tabela de Procedimentos Medicamentos, Órteses, Próteses e Materiais Especiais do SUS - Tabela de Procedimentos do SUS

Informações sobre o medicamento

A Portaria SAES/MS Nº 3.080, de 29 de julho de 2025 incluiu o procedimento 03.09.08.001-0 - Tratamento com infusão de terapia gênica - onasemnogeno abeparvoveque, que deverá ser realizado conforme Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2. A referida portaria ainda estabelece normas para habilitação e registro de serviços que realizam Terapia Gênica no Cadastro Nacional de Estabelecimentos de Saúde - CNES e inclui procedimentos na Tabela de Procedimentos Medicamentos, Órteses, Próteses e Materiais Especiais do SUS - Tabela de Procedimentos do SUS.

Alternativas terapêuticas disponíveis no SUS

Os seguintes medicamentos (clique no nome do medicamento para consultar como ter acesso ao mesmo), estão disponíveis no âmbito do SUS pelo Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF) para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipo 1 e 2: ^[5]

• Nusinersena

• Risdiplam

Importante: As alternativas terapêuticas mencionadas consideram as indicações clínicas previstas na bula do medicamento, e têm como propósito nortear os usuários da plataforma InfoSUS quanto às opções terapêuticas disponíveis no SUS. Além dos medicamentos citados acima, deverá ser consultada a Relação Municipal de Medicamentos Essenciais de cada município, pois conforme o Art. 27, §1º, do Decreto nº 7.508, de 28 de junho de 2011, os entes federativos poderão ampliar o acesso do usuário à assistência farmacêutica, desde que questões de saúde pública o justifiquem.

Informações sobre o financiamento do medicamento

O medicamento onasemnogeno abeparvoveque pertence ao Grupo 1A do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF). A aquisição dos medicamentos que compõem o grupo 1A é de responsabilidade exclusiva da União.

O Grupo 1 (1A e 1B) é constituído por medicamentos que representam elevado impacto financeiro para o Componente, por aqueles indicados para doenças mais complexas, para os casos de refratariedade ou intolerância a primeira e/ou segunda linha de tratamento e por aqueles que se incluem em ações de desenvolvimento produtivo no complexo industrial da saúde.

A responsabilidade pelo armazenamento, distribuição e dispensação dos medicamentos do Grupo 1 (1A e 1B) é das Secretarias Estaduais de Saúde. Independentemente do Grupo, o fornecimento de medicamentos padronizados no CEAF deve obedecer aos critérios de diagnóstico, indicação de tratamento, inclusão e exclusão de pacientes, esquemas terapêuticos, monitoramento, acompanhamento e demais parâmetros contidos nos Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT), estabelecidos pelo Ministério da Saúde, de abrangência nacional ^[6].

Para mais informações sobre o financiamento e fornecimento dos medicamentos do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF) clique aqui.

Referências

1. ↑ Classe Terapêutica do medicamento Zolgensma ® - Registro ANVISA
2. ↑ Grupo ATC
3. ↑ Código ATC
4. ↑ Bula do medicamento Zolgensma ® - Bula do Profissional
5. ↑ Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2
6. ↑ Componente Especializado da Assistência Farmacêutica

As demais referências utilizadas para elaboração deste medicamento constam em forma de link no decorrer do texto.