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==Classe terapêutica==
TRE - Terapia de Reposição Enzimática
==Nomes comerciais==
Fabrazyme
==Principais informações==
[[Betagalsidase]] é indicada para o uso no tratamento de longo prazo da reposição enzimática em pacientes com diagnóstico confirmado de '''doença de Fabry''', onde o nível de atividade da enzima α-galactosidase está ausente ou inferior ao normal. Em portadores da doença de Fabry, uma substância chamada globotriaosilceramida (GL-3) não é removida das células do corpo e se acumula nas paredes dos vasos sanguíneos e órgãos (rim, coração, pele). [[Betagalsidase]] atua na reposição da enzima ausente, ajudando a restaurar a quantidade de atividade enzimática para remover o GL-3 das células <ref> [http://www.anvisa.gov.br/datavisa/fila_bula/frmVisualizarBula.asp?pNuTransacao=9701292013&pIdAnexo=1867491] Bula do medicamento Anvisa</ref>.
Atualmente, existem duas terapias chamadas de TRE- Terapia de Reposição Enzimática disponíveis e aprovadas pela ANVISA para tratar a doença de Fabry. Uma delas é derivada de células humanas (principio ativo [[Alfagalsidase (Replagal®)]]) e a outra de células de ovários de hamster chinês (principio ativo [[Betagalsidase]]). As terapias são provenientes da tecnologia de DNA recombinante, que modifica geneticamente células para produção de enzimas <ref> [http://www.fabry.org.br/tratamento-especifico.php] Tratamento específico para a doença de Fabry</ref>.
'''Doença de Fabry'''
A doença de Fabry é uma patologia genética, de caráter hereditário, que causa a deficiência ou a ausência da enzima alfa-galactosidase (α-Gal A) no organismo de seus portadores. Essa enzima é responsável por processos bioquímicos de degradação e decomposição (metabolização) de glicoesfingolipídios nos lisossomos. Na ausência da metabolização adequada desses lipídios, ocorre acúmulo dessa substância no interior do lisossomo (e, por conseguinte, da célula). Por este motivo, a doença de Fabry é considerada uma doença de depósito lisossômico <ref>[http://www.fabry.org.br/sobre-oque.php] O que é a doença de Fabry?</ref>.
A deficiência enzimática de α-Gal A interfere na capacidade de decomposição de uma substância adiposa específica, denominada globotriaosilceramida, também chamado de GL-3. A GL-3 se acumula nos lisossomos de todo o organismo e prejudica a função de diversos órgãos importantes. As áreas mais afetadas pela oclusão de pequenos vasos sangüíneos pelo acúmulo de GL-3 são rins, coração, sistema nervoso e pele<ref>[http://www.fabry.org.br/sobre-oque.php] O que é a doença de Fabry?</ref>.
==Informações sobre o medicamento/alternativas==
O fármaco [[betagalsidase]] não está padronizado em nenhum dos programas do Ministério da Saúde, o qual é responsável pela seleção e definição dos medicamentos a serem fornecidos pelos referidos programas. Ainda, compete a esse órgão elaborar os Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas para tratamento da patologia que acomete o paciente.
Embora as duas terapias de reposição enzimática para o tratamento da doença de Fabry estejam disponíveis no Brasil, aprovadas pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) ainda não existe nenhum programa para garantir o acesso ao tratamento pelo Sistema Único de Saúde (SUS).
==Referências==
<references>
TRE - Terapia de Reposição Enzimática
==Nomes comerciais==
Fabrazyme
==Principais informações==
[[Betagalsidase]] é indicada para o uso no tratamento de longo prazo da reposição enzimática em pacientes com diagnóstico confirmado de '''doença de Fabry''', onde o nível de atividade da enzima α-galactosidase está ausente ou inferior ao normal. Em portadores da doença de Fabry, uma substância chamada globotriaosilceramida (GL-3) não é removida das células do corpo e se acumula nas paredes dos vasos sanguíneos e órgãos (rim, coração, pele). [[Betagalsidase]] atua na reposição da enzima ausente, ajudando a restaurar a quantidade de atividade enzimática para remover o GL-3 das células <ref> [http://www.anvisa.gov.br/datavisa/fila_bula/frmVisualizarBula.asp?pNuTransacao=9701292013&pIdAnexo=1867491] Bula do medicamento Anvisa</ref>.
Atualmente, existem duas terapias chamadas de TRE- Terapia de Reposição Enzimática disponíveis e aprovadas pela ANVISA para tratar a doença de Fabry. Uma delas é derivada de células humanas (principio ativo [[Alfagalsidase (Replagal®)]]) e a outra de células de ovários de hamster chinês (principio ativo [[Betagalsidase]]). As terapias são provenientes da tecnologia de DNA recombinante, que modifica geneticamente células para produção de enzimas <ref> [http://www.fabry.org.br/tratamento-especifico.php] Tratamento específico para a doença de Fabry</ref>.
'''Doença de Fabry'''
A doença de Fabry é uma patologia genética, de caráter hereditário, que causa a deficiência ou a ausência da enzima alfa-galactosidase (α-Gal A) no organismo de seus portadores. Essa enzima é responsável por processos bioquímicos de degradação e decomposição (metabolização) de glicoesfingolipídios nos lisossomos. Na ausência da metabolização adequada desses lipídios, ocorre acúmulo dessa substância no interior do lisossomo (e, por conseguinte, da célula). Por este motivo, a doença de Fabry é considerada uma doença de depósito lisossômico <ref>[http://www.fabry.org.br/sobre-oque.php] O que é a doença de Fabry?</ref>.
A deficiência enzimática de α-Gal A interfere na capacidade de decomposição de uma substância adiposa específica, denominada globotriaosilceramida, também chamado de GL-3. A GL-3 se acumula nos lisossomos de todo o organismo e prejudica a função de diversos órgãos importantes. As áreas mais afetadas pela oclusão de pequenos vasos sangüíneos pelo acúmulo de GL-3 são rins, coração, sistema nervoso e pele<ref>[http://www.fabry.org.br/sobre-oque.php] O que é a doença de Fabry?</ref>.
==Informações sobre o medicamento/alternativas==
O fármaco [[betagalsidase]] não está padronizado em nenhum dos programas do Ministério da Saúde, o qual é responsável pela seleção e definição dos medicamentos a serem fornecidos pelos referidos programas. Ainda, compete a esse órgão elaborar os Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas para tratamento da patologia que acomete o paciente.
Embora as duas terapias de reposição enzimática para o tratamento da doença de Fabry estejam disponíveis no Brasil, aprovadas pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) ainda não existe nenhum programa para garantir o acesso ao tratamento pelo Sistema Único de Saúde (SUS).
==Referências==
<references>