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Alterações
→Alternativas terapêuticas disponíveis no SUS
*Mutações bialélicas no gene SMN1 e até 3 cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2).
<span style="color:red">'''Limitações de uso:'''
*<span style="color:red">A segurança e a eficácia da administração repetida do medicamento onasemnogeno abeparvoveque não foram avaliadas; *<span style="color:red">O uso de '''onasemnogeno abeparvoveque''' em pacientes com AME avançada (p. ex., paralisia total dos membros, dependência permanente de ventilação) não foi avaliado <ref>[https://consultas.anvisa.gov.br/#/bulario/detalhe/1418608?numeroRegistro=100681174 Bula do medicamento Zolgensma ® - Bula do Profissional] </ref>.
==Padronização no SUS==
[https://www.saude.sc.gov.br/index.php/pt/legislacao/legislacao-geral/portarias Portaria SAES/SECTICS Nº 3, de 20 de março de 2025 - Aprova o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2]
[https://www.in.gov.br/web/dou/-/portaria-saes/ms-n-3.080-de-29-de-julho-de-2025-648311188 Portaria SAES/MS Nº 3.080, de 29 de julho de 2025 - Portaria deinclusão de procedimento]
== Informações sobre o medicamentoe procedimento==
A [https://www.in.gov.br/web/dou/-/portaria-saes/ms-n-3.080-de-29-de-julho-de-2025-648311188 Portaria SAES/MS Nº 3.080, de 29 de julho de 2025] incluiu o procedimento '''03.09.08.001-0 - Tratamento com infusão de terapia gênica - onasemnogeno abeparvoveque''', que deverá ser realizado conforme Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2. A referida portaria ainda estabelece normas para habilitação e registro de serviços que realizam Terapia Gênica no Cadastro Nacional de Estabelecimentos de Saúde - CNES e inclui procedimentos na Tabela de Procedimentos Medicamentos, Órteses, Próteses e Materiais Especiais do SUS - Tabela de Procedimentos do SUS.
<span style="color:red">'''Serão incluídos pacientes pediátricos com até 6 meses e 29 dias de idade.''' ==Acesso ao medicamento e procedimento == O acesso do paciente ao serviço de terapia gênica com o onasemnogeno abeparvoveque (Zolgensma) exige um encaminhamento médico prévio, que pode ser emitido por profissionais vinculados tanto ao Sistema Único de Saúde (SUS) quanto à rede privada, desde que haja indicação para o tratamento. O fluxo ambulatorial padrão inicia-se na Unidade Básica de Saúde (UBS), que insere o pedido médico na Regulação da Secretaria de Estado da Saúde por meio do SISREG, sistema responsável por inserir a solicitação na agenda do hospital mediante a assinatura de um Termo de Consentimento Geral e Acordo (TCGA). Além do fluxo via UBS, há uma segunda porta de entrada para o serviço voltada a pacientes já internados, realizada por meio de transferência entre instituições hospitalares. Nestas situações, o paciente recebe a infusão medicamentosa e, após receber alta, é inserido na agenda do hospital para seguimento assistencial diretamente pelo Núcleo Interno de aplicação:Regulação (NIR) da instituição. '''Cabe ressaltar que a prescrição efetiva do medicamento só é realizada após a confirmação do diagnóstico e a decisão terapêutica pelo próprio Serviço de Terapia Gênica habilitado no hospital.'''
== Alternativas terapêuticas disponíveis no SUS ==
Os seguintes medicamentos (''clique no nome do medicamento para consultar como ter acesso ao mesmo''), '''estão disponíveis no âmbito do SUS pelo Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF) para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipo 1 e 2:''' <ref>[https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/protocolos/20230522_portariaconjuntano6atrofiamuscularespinhal5qtipos1e2.pdf Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2] </ref>:
*[[Nusinersena]]
'''''Importante:''''' As alternativas terapêuticas mencionadas consideram as indicações clínicas previstas na bula do medicamento, e têm como propósito nortear os usuários da plataforma InfoSUS quanto às opções terapêuticas disponíveis no SUS. Além dos medicamentos citados acima, deverá ser consultada a Relação Municipal de Medicamentos Essenciais de cada município, pois conforme o Art. 27, §1º, do [http://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_ato2011-2014/2011/decreto/D7508.htm Decreto nº 7.508, de 28 de junho de 2011], os entes federativos poderão ampliar o acesso do usuário à assistência farmacêutica, desde que questões de saúde pública o justifiquem.
==Recomendação desfavorável da CONITEC==
A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS – [[CONITEC]] por meio do [https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/2026/relatorio-final/relatorio-de-recomendacao-no-1064-onasemnogeno-abeparvoveque-para-o-tratamento-de-ame Relatório de Recomendação nº 1064], aprovado pelo Ministério da Saúde por meio da [https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/portaria/2026/portaria-sctie-ms-no-103-de-8-de-janeiro-de-2026 Portaria SCTIE/MS nº 103, de 08 de setembro de 2026], tornou pública a decisão de '''não ampliar o uso do medicamento onasemnogeno abeparvoveque para o tratamento de Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q em pacientes menores de dois anos de idade com mutações bialélicas no gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1) e diagnóstico clínico de AME tipo I, ou mutações bialélicas no gene SMN1 e até três cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2), no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS.''' ''Considerou-se a falta de evidências robustas de eficácia para a faixa etária de 7 a 24 meses, a ausência de evidência de custo-efetividade, ressaltando que os resultados são melhores quando o tratamento é iniciado antes dos 6 meses. Foi apontada insegurança para se definir uma faixa etária intermediária para a ampliação da atual incorporação. Apesar do voto desfavorável, registrou-se a necessidade de o SUS fortalecer o diagnóstico precoce e o acesso para pacientes elegíveis segundo o PCDT.''
==Informações sobre o financiamento do medicamento==
