*Mutações bialélicas no gene SMN1 e até 3 cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2).
*<span style="color:red">'''Limitações de uso:'''
*<span style="color:red">*A segurança e a eficácia da administração repetida do medicamento onasemnogeno abeparvoveque não foram avaliadas; *<span style="color:red">*O uso de '''onasemnogeno abeparvoveque''' em pacientes com AME avançada (p. ex., paralisia total dos membros, dependência permanente de ventilação) não foi avaliado <ref>[https://consultas.anvisa.gov.br/#/bulario/detalhe/1418608?numeroRegistro=100681174 Bula do medicamento Zolgensma ® - Bula do Profissional] </ref>.
==Padronização no SUS==