*Mutações bialélicas no gene SMN1 e até 3 cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2).
<span style="color:red">'''Limitações de uso:'''
*<span style="color:red">A segurança e a eficácia da administração repetida do medicamento onasemnogeno abeparvoveque não foram avaliadas; *<span style="color:red">O uso de '''onasemnogeno abeparvoveque''' em pacientes com AME avançada (p. ex., paralisia total dos membros, dependência permanente de ventilação) não foi avaliado <ref>[https://consultas.anvisa.gov.br/#/bulario/detalhe/1418608?numeroRegistro=100681174 Bula do medicamento Zolgensma ® - Bula do Profissional] </ref>.
==Padronização no SUS==
[https://bvsms.saude.gov.br/bvs/publicacoes/relacao_nacional_medicamentos_2024.pdf Relação Nacional de Medicamentos Essenciais - RENAME 2024]
[https://www.saude.sc.gov.br/conitecindex.php/pt-br/midiaslegislacao/relatorios/portarialegislacao-geral/2022/20221207_portaria_sctie_ms_n172.pdf portarias Portaria SCTIE SAES/MS nº 172SECTICS Nº 3, de 6 20 de dezembro março de 2022] - [https://www.gov.br/saude/pt2025 -br/assuntos/pcdt/a/atrofia-muscular-espinhal-5q-tipos-1-e-2/view Aprova o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2]
== Informações sobre o medicamento==[https://www.in.gov.br/web/dou/-/portaria-saes/ms-n-3.080-de-29-de-julho-de-2025-648311188 Portaria SAES/MS Nº 3.080, de 29 de julho de 2025 - Portaria de inclusão de procedimento]
A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS – [[CONITEC]] por meio do [https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/portaria/2022/20221207_relatorio_zolgensma_ame_tipo_i_793_2022.pdf Relatório de Recomendação nº 793], aprovado pelo Ministério da Saúde por meio da [https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/portaria/2022/20221207_portaria_sctie_ms_n172.pdf Portaria SCTIE/MS nº 172, de 6 de dezembro de 2022], tornou pública a decisão de '''incorporar == Informações sobre o onasemnogeno abeparvoveque para o tratamento de pacientes pediátricos até 6 meses de idade com Atrofia Muscular Espinhal (AME) do tipo I que estejam fora de ventilação invasiva acima de 16 horas por dia, conforme protocolo estabelecido pelo Ministério da Saúde medicamento e Acordo de Compartilhamento de Risco, no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS.'''procedimento==
Conforme determina o A [https://www.planaltoin.gov.br/ccivil_03web/dou/_ato2011-2014/2011portaria-saes/decretoms-n-3.080-de-29-de-julho-de-2025-648311188 Portaria SAES/d7646MS Nº 3.080, de 29 de julho de 2025] incluiu o procedimento '''03.htm Art09. 25 do Decreto 708.646/2011]001-0 - Tratamento com infusão de terapia gênica - onasemnogeno abeparvoveque''', o prazo máximo para efetivar a oferta ao SUS é de cento que deverá ser realizado conforme Protocolos Clínicos e oitenta dias Diretrizes Terapêuticas (180 diasPCDT) a partir da publicação da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2. A referida portariaainda estabelece normas para habilitação e registro de serviços que realizam Terapia Gênica no Cadastro Nacional de Estabelecimentos de Saúde - CNES e inclui procedimentos na Tabela de Procedimentos Medicamentos, Órteses, Próteses e Materiais Especiais do SUS - Tabela de Procedimentos do SUS. Este prazo se faz necessário para os trâmites operacionais:
- pactuação na Comissão Intergestores Tripartite (CIT) para definir qual ente vai custear a aquisição: <span style="color:blue">Etapa concluída</span style="color:bluered">. De acordo com a pactuação acordada na [https://www.gov.br/saude/pt-br/acesso-a-informacao/gestao-do-sus/articulacao-interfederativa/cit/pautas-de-reunioes-e-resumos-cit/2022/dezembro/apresentacao-financiamento-de-medicamentos-do-componente-especializado-da-assistencia-farmaceutica/view 12ª Reunião da CIT de dezembro de 2022], o medicamento passa a pertencer ao '''Grupo 1A''' do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF). - elaboração ou atualização pela CONITEC de Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) para orientação de uso racional: <span style="color:blue">Etapa concluída</span style="color:blue">. - publicação de código na tabela SIGTAP/SIA/SUS para que seja possível parametrizar o sistema que gerencia o CEAF; - processo licitatório para aquisição; - envio efetivo da tecnologia ao Estado. <span style="color:blue">Portanto, apesar da publicação da [https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/portaria/2022/20221207_portaria_sctie_ms_n172.pdf Portaria SCTIE/MS nº 172, de 6 de dezembro de 2022], o medicamento onasemnogeno abeparvoveque para o tratamento de Serão incluídos pacientes pediátricos com até 6 meses e 29 dias de idade com Atrofia Muscular Espinhal (AME) do tipo I que estejam fora de ventilação invasiva acima de 16 horas por dia, ainda não se encontra disponível para a população por meio do SUS.'''</span>
== Alternativas terapêuticas disponíveis no SUS ==
'''''Importante:''''' As alternativas terapêuticas mencionadas consideram as indicações clínicas previstas na bula do medicamento, e têm como propósito nortear os usuários da plataforma InfoSUS quanto às opções terapêuticas disponíveis no SUS. Além dos medicamentos citados acima, deverá ser consultada a Relação Municipal de Medicamentos Essenciais de cada município, pois conforme o Art. 27, §1º, do [http://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_ato2011-2014/2011/decreto/D7508.htm Decreto nº 7.508, de 28 de junho de 2011], os entes federativos poderão ampliar o acesso do usuário à assistência farmacêutica, desde que questões de saúde pública o justifiquem.
==Informações sobre o financiamento do medicamento=Recomendação desfavorável da CONITEC= <span style="color:red">'''O medicamento onasemnogeno abeparvoveque pertence ao [https://www.gov.br/saude/pt-br/composicao/sctie/daf/ceaf/grupos-de-medicamentos Grupo 1A] do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF).'''</span> A aquisição dos medicamentos que compõem o grupo 1A é de responsabilidade exclusiva da União.
A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS – [[CONITEC]] por meio do [https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/2026/relatorio-final/relatorio-de-recomendacao-no-1064-onasemnogeno-abeparvoveque-para-o-tratamento-de-ame Relatório de Recomendação nº 1064], aprovado pelo Ministério da Saúde por meio da [https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/portaria/2026/portaria-sctie-ms-no-103-de-8-de-janeiro-de-2026 Portaria SCTIE/MS nº 103, de 08 de setembro de 2026], tornou pública a decisão de '''O Grupo não ampliar o uso do medicamento onasemnogeno abeparvoveque para o tratamento de Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q em pacientes menores de dois anos de idade com mutações bialélicas no gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (1A SMN1) e 1Bdiagnóstico clínico de AME tipo I, ou mutações bialélicas no gene SMN1 e até três cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2) é constituído por medicamentos que representam elevado impacto financeiro para o Componente, por aqueles indicados no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS.''' ''Considerou-se a falta de evidências robustas de eficácia para doenças mais complexasa faixa etária de 7 a 24 meses, para os casos a ausência de refratariedade ou intolerância a primeira e/ou segunda linha evidência de custo-efetividade, ressaltando que os resultados são melhores quando o tratamento e por aqueles que é iniciado antes dos 6 meses. Foi apontada insegurança para se definir uma faixa etária intermediária para a ampliação da atual incorporação. Apesar do voto desfavorável, registrou-se incluem em ações a necessidade de desenvolvimento produtivo no complexo industrial da saúdeo SUS fortalecer o diagnóstico precoce e o acesso para pacientes elegíveis segundo o PCDT.'''.
A responsabilidade pelo armazenamento, distribuição e dispensação dos medicamentos ==Informações sobre o financiamento do Grupo 1 (1A e 1B) é das Secretarias Estaduais de Saúde. Independentemente do Grupo, o fornecimento de medicamentos padronizados no CEAF deve obedecer aos critérios de diagnóstico, indicação de tratamento, inclusão e exclusão de pacientes, esquemas terapêuticos, monitoramento, acompanhamento e demais parâmetros contidos nos Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT), estabelecidos pelo Ministério da Saúde, de abrangência nacional. <ref>[https://www.gov.br/saude/pt-br/composicao/sctie/daf/ceaf Componente Especializado da Assistência Farmacêutica] </ref>medicamento==
<span style="color:blue">O medicamento onasemnogeno abeparvoveque será financiado pelo SUS conforme '''Para mais informações sobre procedimento''', ou seja, conforme aplicação do medicamento, sendo o financiamento e fornecimento dos medicamentos Ministério da Saúde, o ente responsável pelo ressarcimento do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF)procedimento. [[Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF)|clique aqui]]'''</span>
==Referências==
