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Pacientes com HPN tem uma deficiência em uma proteína (denominada CD59) que se encontra na superfície dos glóbulos vermelhos e que, habitualmente, impede o sistema complemento (que faz parte do sistema de defesa do organismo) de atacar essas células. Essa deficiência faz com que o sistema complemento ataque os próprios glóbulos vermelhos. [[Eculizumabe]] liga-se à proteína C5 do sistema complemento, e, ao bloqueá-la, impede o complemento de atacar os glóbulos vermelhos, reduzindo sua destruição e reduzindo os sintomas da doença <ref> [http://portalsaude.saude.gov.br/portalsaude/arquivos/pf01_soliris.pdf Ministério da Saúde. Parecer farmacêutico n°1/2011] </ref>.
O [[eculizumabe]] já foi avaliado em dois estudos fase III, o estudo TRIUMPH (multicêntirco, internacional, duplo cego, randomizado) e o ensaio SHEPHERD (open label e não controlado), que foram os estudos que levaram o medicamento ser aprovado pelo Food and Drug Administration - FDA e European Medicines Agency - EMEA. Porém, o primeiro é o único ensaio clínico controlado randomizado realizado com esse medicamento, e possui limitações importantes que podem comprometer a confiabilidade dos resultados (pequeno tamanho da amostra que limita a demonstração de diferença estatística, curto tempo de seguimento e diferença entre os grupos), além de ser financiado pela indústria fabricante do medicamento <ref> [http://portalsaude.saude.gov.br/portalsaude/arquivos/pf01_soliris.pdf Ministério da Saúde. Parecer farmacêutico n°1/2011] </ref>.
==Informações sobre o medicamento/alternativas==
