Tafamidis
Índice
Classe terapêutica
Tratamento paramiloidose
Nomes comerciais
Vyndaqel
Principais informações
O medicamento tafamidis é indicado no tratamento da amiloidose associada à transtirretina em pacientes adultos com polineuropatia sintomática de estádio 1 para retardar o compromisso neurológico periférico[1].
A transtirretina é uma proteína solúvel de vida curta que circula no plasma sanguíneo e no líquido cérebro-espinhal, sendo uma das proteínas responsáveis pelo transporte da tiroxina e da vitamina A. As mutações desestabilizam a TTR, tornando-a insolúvel e suscetível à formação de fibras amilóides, que se acumulam em diversos tecidos do corpo humano, afetando principalmente o sistema nervoso periférico e autonômico[2].
Essa é uma doença neurológica, altamente incapacitante, dolorosa e degenerativa, que afeta geralmente pessoas jovens em idade em que já tiveram filhos, acarretando um grave problema social[3].
Se não tratada, atinge os membros inferiores e superiores, leva à invalidez permanente em alguns anos e é fatal em média após 10 anos do início dos sintomas[4].
Informações sobre o medicamento/alternativas
O medicamento tafamidis não está padronizado em nenhum dos programas do Ministério da Saúde, o qual é responsável pela seleção e definição dos medicamentos a serem fornecidos pelos referidos programas. Ainda, compete a esse órgão elaborar os Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas para tratamento da patologia que acomete o paciente.
Cabe ressaltar que esse medicamento ainda não possui registro na ANVISA e é importado.
