Betagalsidase
Índice
Classe terapêutica
TRE - Terapia de Reposição Enzimática
Nomes comerciais
Fabrazyme
Principais informações
Betagalsidase é indicada para o uso no tratamento de longo prazo da reposição enzimática em pacientes com diagnóstico confirmado de doença de Fabry, onde o nível de atividade da enzima α-galactosidase está ausente ou inferior ao normal. Em portadores da doença de Fabry, uma substância chamada globotriaosilceramida (GL-3) não é removida das células do corpo e se acumula nas paredes dos vasos sanguíneos e órgãos (rim, coração, pele). Betagalsidase atua na reposição da enzima ausente, ajudando a restaurar a quantidade de atividade enzimática para remover o GL-3 das células [1].
Atualmente, existem duas terapias chamadas de TRE- Terapia de Reposição Enzimática disponíveis e aprovadas pela ANVISA para tratar a doença de Fabry. Uma delas é derivada de células humanas (principio ativo Alfagalsidase (Replagal®)) e a outra de células de ovários de hamster chinês (principio ativo Betagalsidase). As terapias são provenientes da tecnologia de DNA recombinante, que modifica geneticamente células para produção de enzimas [2].
Doença de Fabry
A doença de Fabry é uma patologia genética, de caráter hereditário, que causa a deficiência ou a ausência da enzima alfa-galactosidase (α-Gal A) no organismo de seus portadores. Essa enzima é responsável por processos bioquímicos de degradação e decomposição (metabolização) de glicoesfingolipídios nos lisossomos. Na ausência da metabolização adequada desses lipídios, ocorre acúmulo dessa substância no interior do lisossomo (e, por conseguinte, da célula). Por este motivo, a doença de Fabry é considerada uma doença de depósito lisossômico [3].
A deficiência enzimática de α-Gal A interfere na capacidade de decomposição de uma substância adiposa específica, denominada globotriaosilceramida, também chamado de GL-3. A GL-3 se acumula nos lisossomos de todo o organismo e prejudica a função de diversos órgãos importantes. As áreas mais afetadas pela oclusão de pequenos vasos sangüíneos pelo acúmulo de GL-3 são rins, coração, sistema nervoso e pele[4].
Informações sobre o medicamento/alternativas
O fármaco betagalsidase não está padronizado em nenhum dos programas do Ministério da Saúde, o qual é responsável pela seleção e definição dos medicamentos a serem fornecidos pelos referidos programas. Ainda, compete a esse órgão elaborar os Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas para tratamento da patologia que acomete o paciente.
Embora as duas terapias de reposição enzimática para o tratamento da doença de Fabry estejam disponíveis no Brasil, aprovadas pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) ainda não existe nenhum programa para garantir o acesso ao tratamento pelo Sistema Único de Saúde (SUS).