'''Categoria:''' medicamento
'''Classe terapêutica:''' outros medicamentos para transtornos do sistema músculo-esquelético <ref>[https://consultas.anvisa.gov.br/#/medicamentos/25351030622202065/1418608?nomeProdutosubstancia=zolgensma 30508&situacaoRegistro=V Classe Terapêutica do medicamento Zolgensma ® - Registro ANVISA] Acesso em 11/11/2022</ref>
== Classificação Anatômica Terapêutica Química (ATC) ==
outros Outros medicamentos para transtornos do sistema músculo-esquelético <ref>[https://wwwatcddd.whoccfhi.no/atc_ddd_index/?code=MM09&showdescription=no Grupo ATC] Acesso em 11/11/2022</ref> - M09AX09 <ref>[https://wwwatcddd.whoccfhi.no/atc_ddd_index/?code=M09AX09 Código ATC] Acesso em 11/11/2022</ref>
== Nomes comerciais ==
O medicamento '''onasemnogeno abeparvoveque''' é uma terapia gênica baseada em um vetor viral adeno-associado, indicada para o tratamento de pacientes pediátricos abaixo de 2 anos de idade com atrofia muscular espinhal (AME), com:
*Mutações bialélicas no gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1) e diagnóstico clínico de AME do tipo I;
*Mutações bialélicas no gene SMN1 e até 3 cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2).
- Mutações bialélicas no gene <span style="color:red">'''Limitações de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1) e diagnóstico clínico de AME do tipo I, ou;uso:'''
- Mutações bialélicas no gene SMN1 *<span style="color:red">A segurança e até 3 cópias a eficácia da administração repetida do gene medicamento onasemnogeno abeparvoveque não foram avaliadas; *<span style="color:red">O uso de sobrevivência do neurônio motor 2 onasemnogeno abeparvoveque em pacientes com AME avançada (SMN2p. ex., paralisia total dos membros, dependência permanente de ventilação)não foi avaliado <ref>[https://consultas.anvisa.gov.br/#/bulario/detalhe/1418608?numeroRegistro=100681174 Bula do medicamento Zolgensma ® - Bula do Profissional] </ref>.
'''Limitações ==Padronização no SUS==[https://bvsms.saude.gov.br/bvs/publicacoes/relacao_nacional_medicamentos_2024.pdf Relação Nacional de uso:'''Medicamentos Essenciais - RENAME 2024]
[https://www.saude.sc.gov.br/index.php/pt/legislacao/legislacao- A segurança geral/portarias Portaria SAES/SECTICS Nº 3, de 20 de março de 2025 - Aprova o Protocolo Clínico e a eficácia Diretrizes Terapêuticas da administração repetida do medicamento onasemnogeno abeparvoveque não foram avaliadas; Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2]
- O uso de '''onasemnogeno abeparvoveque''' em pacientes com AME avançada (p. ex., paralisia total dos membros, dependência permanente de ventilação) não foi avaliado. <ref>[https://consultaswww.anvisain.gov.br/#web/bulariodou/q-/?numeroRegistro=100681174 Bula do medicamento Zolgensma ® portaria- Bula do Profissional] Acesso em 11saes/11ms-n-3.080-de-29-de-julho-de-2025-648311188 Portaria SAES/2022</ref>MS Nº 3.080, de 29 de julho de 2025 - Portaria de inclusão de procedimento]
== Informações sobre o medicamentoe procedimento==
A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS – [[CONITEC]] por meio do [https://www.in.gov.br/conitecweb/dou/pt-br/midias/relatorios/portaria-saes/2022/20221207_relatorio_zolgensma_ame_tipo_i_793_2022ms-n-3.pdf Relatório 080-de Recomendação nº 793], aprovado pelo Ministério da Saúde por meio da [https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/portaria/2022/20221207_portaria_sctie_ms_n172.pdf 29-de-julho-de-2025-648311188 Portaria SCTIESAES/MS nº 172Nº 3.080, de 6 29 de dezembro julho de 20222025], tornou pública a decisão de incluiu o procedimento '''incorporar o 03.09.08.001-0 - Tratamento com infusão de terapia gênica - onasemnogeno abeparvoveque para o tratamento de pacientes pediátricos até 6 meses de idade com ''', que deverá ser realizado conforme Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da Atrofia Muscular Espinhal (AME) do tipo I 5q tipos 1 e 2. A referida portaria ainda estabelece normas para habilitação e registro de serviços que estejam fora realizam Terapia Gênica no Cadastro Nacional de ventilação invasiva acima Estabelecimentos de 16 horas por dia, conforme protocolo estabelecido pelo Ministério da Saúde - CNES e Acordo inclui procedimentos na Tabela de Compartilhamento de RiscoProcedimentos Medicamentos, Órteses, no âmbito Próteses e Materiais Especiais do Sistema Único SUS - Tabela de Saúde - Procedimentos do SUS.'''
Conforme determina o [https<span style="color://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_ato2011-2014/2011/decreto/d7646.htm Art. 25 do Decreto 7.646/2011], o prazo máximo para efetivar a oferta ao SUS é de cento red">'''Serão incluídos pacientes pediátricos com até 6 meses e oitenta 29 dias (180 dias) a partir da publicação da portariade idade. Este prazo se faz necessário para os trâmites operacionais:'''
- pactuação na Comissão Intergestores Tripartite (CIT) para definir qual ente vai custear a aquisição: <span style="color:blue">Etapa concluída</span style="color:blue">. De acordo com a pactuação acordada na [https://www.gov.br/saude/pt-br/acesso-a-informacao/gestao-do-sus/articulacao-interfederativa/cit/pautas-de-reunioes-e-resumos-cit/2022/dezembro/apresentacao-financiamento-de-medicamentos-do-componente-especializado-da-assistencia-farmaceutica/view 12ª Reunião da CIT de dezembro de 2022], o medicamento passa a pertencer ao '''Grupo 1A''' do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF). - elaboração ou atualização pela CONITEC de Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) para orientação de uso racional; - publicação de código na tabela SIGTAP/SIA/Alternativas terapêuticas disponíveis no SUS para que seja possível parametrizar o sistema que gerencia o CEAF; - processo licitatório para aquisição;==
Os seguintes medicamentos (''clique no nome do medicamento para consultar como ter acesso ao mesmo''), '''estão disponíveis no âmbito do SUS pelo Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF) para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipo 1 e 2:''' <ref>[https://www.gov.br/conitec/pt- envio efetivo br/midias/protocolos/20230522_portariaconjuntano6atrofiamuscularespinhal5qtipos1e2.pdf Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da tecnologia ao Estado.Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2] </ref>
<span style="color:blue">Portanto, apesar da publicação da *[https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/portaria/2022/20221207_portaria_sctie_ms_n172.pdf Portaria SCTIE/MS nº 172, de 6 de dezembro de 2022[Nusinersena]], o medicamento onasemnogeno abeparvoveque para o tratamento de pacientes pediátricos até 6 meses de idade com Atrofia Muscular Espinhal (AME) do tipo I que estejam fora de ventilação invasiva acima de 16 horas por dia, ainda não se encontra disponível para a população por meio do SUS.'''</span>
== Alternativas terapêuticas disponíveis no SUS ==*[[Risdiplam]]
O seguinte medicamento (''clique no nome do medicamento para consultar como ter acesso ao mesmo''), está padronizado pelo Ministério da Saúde por meio do [[Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF)]], para o tratamento da 'Importante:''Atrofia Muscular Espinhal 5q tipo 1:''' <ref>As alternativas terapêuticas mencionadas consideram as indicações clínicas previstas na bula do medicamento, e têm como propósito nortear os usuários da plataforma InfoSUS quanto às opções terapêuticas disponíveis no SUS. Além dos medicamentos citados acima, deverá ser consultada a Relação Municipal de Medicamentos Essenciais de cada município, pois conforme o Art. 27, §1º, do [httpshttp://www.planalto.gov.br/conitecccivil_03/pt_ato2011-br2014/midias2011/protocolosdecreto/20220201_portal_portaria_conjunta_3_pcdt_ame_5q_tipos_ieiiD7508.htm Decreto nº 7.pdf Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2508, de 28 de junho de 2011] Acesso em 11/11/2022</ref>, os entes federativos poderão ampliar o acesso do usuário à assistência farmacêutica, desde que questões de saúde pública o justifiquem.
*[[Nusinersena]] (CEAF)==Recomendação desfavorável da CONITEC==
Além dos medicamentos citados acima, deverá ser consultada a Relação Municipal A Comissão Nacional de Incorporação de Medicamentos Essenciais Tecnologias no SUS – [[CONITEC]] por meio do [https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/2026/relatorio-final/relatorio-de cada município, pois conforme -recomendacao-no-1064-onasemnogeno-abeparvoveque-para-o Art. 27-tratamento-de-ame Relatório de Recomendação nº 1064], §1º, do aprovado pelo Ministério da Saúde por meio da [httphttps://www.planalto.gov.br/ccivil_03conitec/_ato2011pt-2014br/2011midias/decretorelatorios/D7508.htm Decreto portaria/2026/portaria-sctie-ms-no-103-de-8-de-janeiro-de-2026 Portaria SCTIE/MS nº 7.508103, de 28 08 de junho setembro de 20112026], os entes federativos poderão tornou pública a decisão de '''não ampliar o acesso uso do medicamento onasemnogeno abeparvoveque para o tratamento de Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q em pacientes menores de dois anos de idade com mutações bialélicas no gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1) e diagnóstico clínico de AME tipo I, ou mutações bialélicas no gene SMN1 e até três cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2), no âmbito do usuário à assistência farmacêuticaSistema Único de Saúde - SUS.''' ''Considerou-se a falta de evidências robustas de eficácia para a faixa etária de 7 a 24 meses, desde a ausência de evidência de custo-efetividade, ressaltando que questões os resultados são melhores quando o tratamento é iniciado antes dos 6 meses. Foi apontada insegurança para se definir uma faixa etária intermediária para a ampliação da atual incorporação. Apesar do voto desfavorável, registrou-se a necessidade de saúde pública o justifiquemSUS fortalecer o diagnóstico precoce e o acesso para pacientes elegíveis segundo o PCDT. ''
==Informações sobre o financiamento do medicamento==
<span style="color:red">'''O medicamento [[onasemnogeno abeparvoveque]] pertence ao [https://www.saude.gov.br/images/pdf/2020/June/22/Elenco-de-medicamentos-do-CEAF-junho2020.pdf Grupo 1A] do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF).será financiado pelo SUS conforme '''</span> A aquisição dos medicamentos que compõem o grupo 1A é de responsabilidade exclusiva da União. procedimento'''O Grupo 1 (1A e 1B) é constituído por medicamentos que representam elevado impacto financeiro para o Componente, por aqueles indicados para doenças mais complexas, para os casos de refratariedade ou intolerância a primeira e/ou segunda linha de tratamento e por aqueles que se incluem em ações de desenvolvimento produtivo no complexo industrial da saúde'''. A responsabilidade pelo armazenamentoseja, distribuição e dispensação dos medicamentos conforme aplicação do Grupo 1 (1A e 1B) é das Secretarias Estaduais de Saúde. Independentemente do Grupomedicamento, sendo o fornecimento de medicamentos padronizados no CEAF deve obedecer aos critérios de diagnóstico, indicação de tratamento, inclusão e exclusão de pacientes, esquemas terapêuticos, monitoramento, acompanhamento e demais parâmetros contidos nos Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT), estabelecidos pelo Ministério da Saúde, de abrangência nacional. <ref>[https://www.gov.br/saude/pt-br/composicao/sctie/daf/componentes-da-assistencia-farmaceutica-no-sus/ceaf Componente Especializado da Assistência Farmacêutica] Acesso em 22/12/2022</ref> <span style="color:blue">'''Para mais informações sobre o financiamento e fornecimento dos medicamentos ente responsável pelo ressarcimento do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF)procedimento. [[Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF)|clique aqui]]'''</span>
==Referências==
<references/>
*'''''As demais referências utilizadas para elaboração deste medicamento constam em forma de link no decorrer do texto.'''''