'''Categoria:''' medicamento
'''Classe terapêutica:''' outros medicamentos para transtornos do sistema músculo-esquelético <ref>[https://consultas.anvisa.gov.br/#/medicamentos/25351030622202065/1418608?nomeProdutosubstancia=zolgensma 30508&situacaoRegistro=V Classe Terapêutica do medicamento Zolgensma ® - Registro ANVISA] Acesso em 11/11/2022</ref>
== Classificação Anatômica Terapêutica Química (ATC) ==
outros Outros medicamentos para transtornos do sistema músculo-esquelético <ref>[https://wwwatcddd.whoccfhi.no/atc_ddd_index/?code=MM09&showdescription=no Grupo ATC] Acesso em 11/11/2022</ref> - M09AX09 <ref>[https://wwwatcddd.whoccfhi.no/atc_ddd_index/?code=M09AX09 Código ATC] Acesso em 11/11/2022</ref>
== Nomes comerciais ==
O medicamento '''onasemnogeno abeparvoveque''' é uma terapia gênica baseada em um vetor viral adeno-associado, indicada para o tratamento de pacientes pediátricos abaixo de 2 anos de idade com atrofia muscular espinhal (AME), com:
*Mutações bialélicas no gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1) e diagnóstico clínico de AME do tipo I;
*Mutações bialélicas no gene SMN1 e até 3 cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2).
- Mutações bialélicas no gene <span style="color:red">'''Limitações de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1) e diagnóstico clínico de AME do tipo I, ou;uso:'''
- Mutações bialélicas no gene SMN1 *<span style="color:red">A segurança e até 3 cópias a eficácia da administração repetida do gene medicamento onasemnogeno abeparvoveque não foram avaliadas; *<span style="color:red">O uso de sobrevivência do neurônio motor 2 onasemnogeno abeparvoveque em pacientes com AME avançada (SMN2p. ex., paralisia total dos membros, dependência permanente de ventilação)não foi avaliado <ref>[https://consultas.anvisa.gov.br/#/bulario/detalhe/1418608?numeroRegistro=100681174 Bula do medicamento Zolgensma ® - Bula do Profissional] </ref>.
'''Limitações ==Padronização no SUS==[https://bvsms.saude.gov.br/bvs/publicacoes/relacao_nacional_medicamentos_2024.pdf Relação Nacional de uso:'''Medicamentos Essenciais - RENAME 2024]
[https://www.saude.sc.gov.br/index.php/pt/legislacao/legislacao- A segurança geral/portarias Portaria SAES/SECTICS Nº 3, de 20 de março de 2025 - Aprova o Protocolo Clínico e a eficácia Diretrizes Terapêuticas da administração repetida do medicamento onasemnogeno abeparvoveque não foram avaliadas; Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2]
- O uso de '''onasemnogeno abeparvoveque''' em pacientes com AME avançada (p. ex., paralisia total dos membros, dependência permanente de ventilação) não foi avaliado. <ref>[https://consultaswww.anvisain.gov.br/#web/bulariodou/q-/?numeroRegistro=100681174 Bula do medicamento Zolgensma ® portaria- Bula do Profissional] Acesso em 11saes/11ms-n-3.080-de-29-de-julho-de-2025-648311188 Portaria SAES/2022</ref>MS Nº 3.080, de 29 de julho de 2025 - Portaria de inclusão de procedimento]
== Informações sobre o medicamentoe procedimento==
O medicamento ''' onasemnogeno abeparvoveque não pertence''' ao elenco da A [https://www.in.gov.br/conitecweb/dou/pt-br/midiasportaria-saes/20220128_rename_2022ms-n-3.pdf Relação Nacional 080-de-29-de-julho-de Medicamentos Essenciais (RENAME)], que contempla os medicamentos e insumos disponíveis no SUS. Também não se encontra na [http:-2025-648311188 Portaria SAES//ceosMS Nº 3.saude080, de 29 de julho de 2025] incluiu o procedimento '''03.sc09.gov08.br/index001-0 - Tratamento com infusão de terapia gênica - onasemnogeno abeparvoveque''', que deverá ser realizado conforme Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2.php/Elenco_de_Medicamentos_A referida portaria ainda estabelece normas para habilitação e registro de serviços que realizam Terapia Gênica no Cadastro Nacional de Estabelecimentos de Saúde -_CEAF lista CNES e inclui procedimentos na Tabela de medicamentos especiais Procedimentos Medicamentos, Órteses, Próteses e Materiais Especiais do SUS - Tabela de Alto Custo Procedimentos do Ministério da Saúde], não existindo nenhum protocolo específico para sua liberação pelas Secretarias Estaduais SUS. <span style="color:red">'''Serão incluídos pacientes pediátricos com até 6 meses e 29 dias de Saúdeidade.'''
== Alternativas terapêuticas disponíveis no SUS ==
O seguinte medicamento Os seguintes medicamentos (''clique no nome do medicamento para consultar como ter acesso ao mesmo''), está padronizado '''estão disponíveis no âmbito do SUS pelo Ministério da Saúde por meio do [[Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF)]], para o tratamento da '''Atrofia Muscular Espinhal 5q tipo 1e 2:''' <ref>[https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/protocolos/20220201_portal_portaria_conjunta_3_pcdt_ame_5q_tipos_ieii20230522_portariaconjuntano6atrofiamuscularespinhal5qtipos1e2.pdf Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2] Acesso em 11/11/2022</ref> *[[Nusinersena]] *[[Risdiplam]]
*'''''Importante:''''' As alternativas terapêuticas mencionadas consideram as indicações clínicas previstas na bula do medicamento, e têm como propósito nortear os usuários da plataforma InfoSUS quanto às opções terapêuticas disponíveis no SUS. Além dos medicamentos citados acima, deverá ser consultada a Relação Municipal de Medicamentos Essenciais de cada município, pois conforme o Art. 27, §1º, do [[Nusinersena]http://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_ato2011-2014/2011/decreto/D7508.htm Decreto nº 7.508, de 28 de junho de 2011] (CEAF), os entes federativos poderão ampliar o acesso do usuário à assistência farmacêutica, desde que questões de saúde pública o justifiquem.
Além dos medicamentos citados acima, deverá ser consultada a Relação Municipal ==Recomendação desfavorável da CONITEC== A Comissão Nacional de Medicamentos Essenciais Incorporação de cada município, pois conforme Tecnologias no SUS – [[CONITEC]] por meio do [https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/2026/relatorio-final/relatorio-de-recomendacao-no-1064-onasemnogeno-abeparvoveque-para-o Art. 27, §1º-tratamento-de-ame Relatório de Recomendação nº 1064], do aprovado pelo Ministério da Saúde por meio da [httphttps://www.planalto.gov.br/ccivil_03conitec/_ato2011pt-2014br/2011midias/decretorelatorios/D7508.htm Decreto portaria/2026/portaria-sctie-ms-no-103-de-8-de-janeiro-de-2026 Portaria SCTIE/MS nº 7.508103, de 28 08 de junho setembro de 20112026], os entes federativos poderão tornou pública a decisão de '''não ampliar o acesso uso do medicamento onasemnogeno abeparvoveque para o tratamento de Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q em pacientes menores de dois anos de idade com mutações bialélicas no gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1) e diagnóstico clínico de AME tipo I, ou mutações bialélicas no gene SMN1 e até três cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2), no âmbito do usuário à assistência farmacêuticaSistema Único de Saúde - SUS.''' ''Considerou-se a falta de evidências robustas de eficácia para a faixa etária de 7 a 24 meses, desde a ausência de evidência de custo-efetividade, ressaltando que questões os resultados são melhores quando o tratamento é iniciado antes dos 6 meses. Foi apontada insegurança para se definir uma faixa etária intermediária para a ampliação da atual incorporação. Apesar do voto desfavorável, registrou-se a necessidade de saúde pública o justifiquemSUS fortalecer o diagnóstico precoce e o acesso para pacientes elegíveis segundo o PCDT.'' ==Informações sobre o financiamento do medicamento== O medicamento onasemnogeno abeparvoveque será financiado pelo SUS conforme '''procedimento''', ou seja, conforme aplicação do medicamento, sendo o Ministério da Saúde, o ente responsável pelo ressarcimento do procedimento.
==Referências==
<references/>
*'''''As demais referências utilizadas para elaboração deste medicamento constam em forma de link no decorrer do texto.'''''