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== Indicações ==
O medicamento '''onasemnogeno abeparvoveque''' é uma terapia gênica baseada em um vetor viral adeno-associado, indicada para o tratamento da '''Atrofia Muscular Espinhal (AME)''' em de pacientes pediátricos abaixo de 2 anos de idade com atrofia muscular espinhal (AME), com: - mutações bialélicas no gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1 ) e diagnóstico clínico de AME do tipo I , ou ; - mutações bialélicas no gene SMN1 e até três 3 cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2).
'''Limitações de uso:'''
• A segurança e a eficácia da administração repetida do medicamento onasemnogeno abeparvoveque não foram avaliadas.
• O uso de '''onasemnogeno abeparvoveque''' em pacientes com AME avançada (p. ex., paralisia total dos membros, dependência permanente de ventilação) não foi avaliado. <ref>[https://consultas.anvisa.gov.br/#/medicamentosbulario/25351030622202065q/?nomeProdutonumeroRegistro=zolgensma 100681174 Bula do profissional do medicamento Zolgensma ®- Bula do Profissional] Acesso em 1011/0311/20212022</ref>
== Informações sobre o medicamento==