Elosulfase alfa

Índice

Classe terapêutica

Enzimoterapia restitutiva

Nomes comerciais

Vimizim

Indicações

Elosulfase alfa pertence a um grupo de medicamentos conhecido como terapia de reposição enzimática. É utilizado para tratar adultos e crianças com Mucopolissacaridose Tipo IV A (doença MPS IVA, também conhecida por Síndrome de Morquio A).

Pessoas com a doença MPS IV A podem ter um nível nulo ou insuficiente de uma enzima chamada N-acetilgalactosamina-6-sulfatase, enzima que degrada substâncias específicas no corpo, como o sulfato de queratano, que pode ser encontrado em muitos tecidos no corpo, incluindo cartilagens e ossos. Em consequência, estas substâncias específicas não são degradadas e processadas pelo organismo como deveriam. Acumulam-se nos tecidos do corpo interferindo no seu funcionamento normal e provocando os sintomas da MPS IV A, como por exemplo, a dificuldade em andar, a dificuldade em respirar, a baixa estatura e a perda de audição.

Informações sobre o medicamento/alternativas

Elosulfase alfa não está padronizada em nenhum dos programas do Ministério da Saúde, o qual é responsável pela seleção e definição dos medicamentos a serem fornecidos pelos referidos programas. Ainda, compete a esse órgão elaborar os Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas para tratamento da patologia que acomete o paciente. Sendo assim, cumpre ser informado que o medicamento referido, por não estar padronizado, não é fornecido pelo Estado. Como ele atua sobre o processo da doença uma vez que atua na reposição enzimática fazendo com as células do indivíduo possam funcionar com maior normalidade (diminuindo os glicosaminoglicanos acumulados). Para tratamento medicamentoso que atue no processo desta doença tipo IV, ou seja que atue nesta deficiência enzimática, não há alternativa.

A maioria das alternativas para o paciente com mucopolissacaridose tipo IV envolvem tratamentos paliativos para melhorar a qualidade de vida do paciente, uma vez que as modificações físicas que a doença provoca requerem cuidados especiais. Atualmente os cuidados envolvem acompanhamento médico em virtude de comprometimento respiratório, ósseo e articular e maior propensão a infecções; fisioterapia, fonoaudiologia e outras atividades terapêuticas.

Referências

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