Mudanças entre as edições de "Migalastate, cloridrato"

SIM

Categoria: medicamento

Classe terapêutica: vários produtos para o trato alimentar e metabolismo ^[1]

Outros produtos para o trato alimentar e metabolismo ^[2] - A16AX14 ^[3]

Galafold ®

O medicamento cloridrato de migalastate é indicado para o tratamento de longa duração de adultos e adolescentes de 12 anos ou mais, com diagnóstico confirmado de doença de Fabry (deficiência de α-galactosidase A) e que possuam uma mutação suscetível ^[4].

O medicamento cloridrato de migalastate não pertence ao elenco da Relação Nacional de Medicamentos Essenciais - RENAME (2024), que contempla os medicamentos e insumos disponíveis no SUS. Também não se encontra na lista de medicamentos padronizados do Ministério da Saúde, não existindo nenhum protocolo específico para sua liberação pelas Secretarias Estaduais de Saúde.

O seguinte medicamento (clique no nome do medicamento para consultar como ter acesso ao mesmo) está disponível no âmbito do SUS pelo Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF)^[5][6]:

• Alfagalsidase

Importante: As alternativas terapêuticas mencionadas consideram as indicações clínicas previstas na bula do medicamento, e têm como propósito nortear os usuários da plataforma InfoSUS quanto às opções terapêuticas disponíveis no SUS. Além dos medicamentos citados acima, deverá ser consultada a Relação Municipal de Medicamentos Essenciais de cada município, pois conforme o Art. 27, §1º, do Decreto nº 7.508, de 28 de junho de 2011, os entes federativos poderão ampliar o acesso do usuário à assistência farmacêutica, desde que questões de saúde pública o justifiquem.

A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS - CONITEC publicou o Relatório de Recomendação nº 970, aprovado pelo Ministério da Saúde por meio da Portaria SECTICS/MS nº 23, de 01 de maio de 2025, com a decisão final de não incorporar o migalastate para o tratamento de pacientes adultos e adolescentes de 12 anos ou mais com diagnóstico de doença de Fabry e que possuam uma variante patogênica suscetível, no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS. Considerou-se que a relação custo-efetividade extrapola de forma significativa aquelas encontradas para os demais tratamentos primários para a doença de Fabry, além de existirem incertezas sobre as vantagens do medicamento sobre as referidas opções.

A CONITEC publicou o Relatório de Recomendação nº 632, aprovado pelo Ministério da Saúde por meio da Portaria SCTIE/MS nº 42, de 06 de julho de 2021, com a decisão final de não incorporar o migalastate para o tratamento de pacientes com doença de Fabry com mutações suscetíveis e idade igual ou superior a 16 anos, no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS. Considerou-se que evidência clínica sobre o migalastate mostra benefícios clínicos limitados e incertezas, e que as relações de custoefetividade e o impacto orçamentário são bastante elevados.

1. ↑ Classe Terapêutica do medicamento Galafold ® - Registro ANVISA
2. ↑ Grupo ATC
3. ↑ Código ATC
4. ↑ Bula do medicamento Galafold ® - Bula do Profissional
5. ↑ RENAME 2024
6. ↑ Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Doença de Fabry

As demais referências utilizadas para elaboração deste medicamento constam em forma de link no decorrer do texto.