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O medicamento '''onasemnogeno abeparvoveque''' é uma terapia gênica baseada em um vetor viral adeno-associado, indicada para o tratamento de pacientes pediátricos abaixo de 2 anos de idade com atrofia muscular espinhal (AME), com:
 
O medicamento '''onasemnogeno abeparvoveque''' é uma terapia gênica baseada em um vetor viral adeno-associado, indicada para o tratamento de pacientes pediátricos abaixo de 2 anos de idade com atrofia muscular espinhal (AME), com:
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*Mutações bialélicas no gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1) e diagnóstico clínico de AME do tipo I;
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*Mutações bialélicas no gene SMN1 e até 3 cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2).
  
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- Mutações bialélicas no gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1) e diagnóstico clínico de AME do tipo I, ou;
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<span style="color:red">'''Limitações de uso:'''
  
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- Mutações bialélicas no gene SMN1 e até 3 cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2).
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*<span style="color:red">A segurança e a eficácia da administração repetida do medicamento onasemnogeno abeparvoveque não foram avaliadas;
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*<span style="color:red">O uso de onasemnogeno abeparvoveque em pacientes com AME avançada (p. ex., paralisia total dos membros, dependência permanente de ventilação) não foi avaliado <ref>[https://consultas.anvisa.gov.br/#/bulario/detalhe/1418608?numeroRegistro=100681174 Bula do medicamento Zolgensma ® - Bula do Profissional] </ref>.
  
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'''Limitações de uso:'''
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==Padronização no SUS==
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[https://bvsms.saude.gov.br/bvs/publicacoes/relacao_nacional_medicamentos_2024.pdf Relação Nacional de Medicamentos Essenciais - RENAME 2024]
  
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- A segurança e a eficácia da administração repetida do medicamento onasemnogeno abeparvoveque não foram avaliadas;
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[https://www.saude.sc.gov.br/index.php/pt/legislacao/legislacao-geral/portarias Portaria  SAES/SECTICS Nº 3, de 20 de março de 2025 - Aprova o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2]
  
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- O uso de '''onasemnogeno abeparvoveque''' em pacientes com AME avançada (p. ex., paralisia total dos membros, dependência permanente de ventilação) não foi avaliado. <ref>[https://consultas.anvisa.gov.br/#/bulario/detalhe/1418608?numeroRegistro=100681174 Bula do medicamento Zolgensma ® - Bula do Profissional] </ref>
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[https://www.in.gov.br/web/dou/-/portaria-saes/ms-n-3.080-de-29-de-julho-de-2025-648311188 Portaria SAES/MS Nº 3.080, de 29 de julho de 2025 - Portaria de inclusão de procedimento]
  
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== Informações sobre o medicamento==
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== Informações sobre o medicamento e procedimento==
  
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A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS – [[CONITEC]] por meio do [https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/portaria/2022/20221207_relatorio_zolgensma_ame_tipo_i_793_2022.pdf Relatório de Recomendação nº 793], aprovado pelo Ministério da Saúde por meio da [https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/portaria/2022/20221207_portaria_sctie_ms_n172.pdf Portaria SCTIE/MS nº 172, de 6 de dezembro de 2022], tornou pública a decisão de '''incorporar o onasemnogeno abeparvoveque para o tratamento de pacientes pediátricos até 6 meses de idade com Atrofia Muscular Espinhal (AME) do tipo I que estejam fora de ventilação invasiva acima de 16 horas por dia, conforme protocolo estabelecido pelo Ministério da Saúde e Acordo de Compartilhamento de Risco, no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS.'''
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A [https://www.in.gov.br/web/dou/-/portaria-saes/ms-n-3.080-de-29-de-julho-de-2025-648311188 Portaria SAES/MS Nº 3.080, de 29 de julho de 2025] incluiu o procedimento '''03.09.08.001-0 - Tratamento com infusão de terapia gênica - onasemnogeno abeparvoveque''', que deverá ser realizado conforme Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2. A referida portaria ainda estabelece normas para habilitação e registro de serviços que realizam Terapia Gênica no Cadastro Nacional de Estabelecimentos de Saúde - CNES e inclui procedimentos na Tabela de Procedimentos Medicamentos, Órteses, Próteses e Materiais Especiais do SUS - Tabela de Procedimentos do SUS.
  
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Conforme determina o [https://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_ato2011-2014/2011/decreto/d7646.htm Art. 25 do Decreto 7.646/2011], o prazo máximo para efetivar a oferta ao SUS é de cento e oitenta dias (180 dias) a partir da publicação da portaria. Este prazo se faz necessário para os trâmites operacionais:
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<span style="color:red">'''Serão incluídos pacientes pediátricos com até 6 meses e 29 dias de idade.'''
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- pactuação na Comissão Intergestores Tripartite (CIT) para definir qual ente vai custear a aquisição: <span style="color:blue">Etapa concluída</span style="color:blue">. De acordo com a pactuação acordada na [https://www.gov.br/saude/pt-br/acesso-a-informacao/gestao-do-sus/articulacao-interfederativa/cit/pautas-de-reunioes-e-resumos-cit/2022/dezembro/apresentacao-financiamento-de-medicamentos-do-componente-especializado-da-assistencia-farmaceutica/view 12ª Reunião da CIT de dezembro de 2022], o medicamento passa a pertencer ao '''Grupo 1A''' do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF).
 
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- elaboração ou atualização pela CONITEC de Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) para orientação de uso racional;
 
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- publicação de código na tabela SIGTAP/SIA/SUS para que seja possível parametrizar o sistema que gerencia o CEAF;
 
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- processo licitatório para aquisição;
 
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- envio efetivo da tecnologia ao Estado.
 
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<span style="color:blue">Portanto, apesar da publicação da [https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/portaria/2022/20221207_portaria_sctie_ms_n172.pdf Portaria SCTIE/MS nº 172, de 6 de dezembro de 2022], o medicamento onasemnogeno abeparvoveque para o tratamento de pacientes pediátricos até 6 meses de idade com Atrofia Muscular Espinhal (AME) do tipo I que estejam fora de ventilação invasiva acima de 16 horas por dia, ainda não se encontra disponível para a população por meio do SUS.'''</span>
 
  
 
== Alternativas terapêuticas disponíveis no SUS ==
 
== Alternativas terapêuticas disponíveis no SUS ==
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*[[Risdiplam]]  
 
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Além dos medicamentos citados acima, deverá ser consultada a Relação Municipal de Medicamentos Essenciais de cada município, pois conforme o Art. 27, §1º, do [http://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_ato2011-2014/2011/decreto/D7508.htm Decreto nº 7.508, de 28 de junho de 2011], os entes federativos poderão ampliar o acesso do usuário à assistência farmacêutica, desde que questões de saúde pública o justifiquem.
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'''''Importante:''''' As alternativas terapêuticas mencionadas consideram as indicações clínicas previstas na bula do medicamento, e têm como propósito nortear os usuários da plataforma InfoSUS quanto às opções terapêuticas disponíveis no SUS. Além dos medicamentos citados acima, deverá ser consultada a Relação Municipal de Medicamentos Essenciais de cada município, pois conforme o Art. 27, §1º, do [http://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_ato2011-2014/2011/decreto/D7508.htm Decreto nº 7.508, de 28 de junho de 2011], os entes federativos poderão ampliar o acesso do usuário à assistência farmacêutica, desde que questões de saúde pública o justifiquem.
  
 
==Informações sobre o financiamento do medicamento==
 
==Informações sobre o financiamento do medicamento==
  
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<span style="color:red">'''O medicamento [[onasemnogeno abeparvoveque]] pertence ao [https://www.gov.br/saude/pt-br/composicao/sctie/daf/ceaf/grupos-de-medicamentos Grupo 1A] do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF).'''</span> A aquisição dos medicamentos que compõem o grupo 1A é de responsabilidade exclusiva da União.
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O medicamento onasemnogeno abeparvoveque será financiado pelo SUS conforme '''procedimento''', ou seja, conforme aplicação do medicamento, sendo o Ministério da Saúde, o ente responsável pelo ressarcimento do procedimento.
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'''O Grupo 1 (1A e 1B) é constituído por medicamentos que representam elevado impacto financeiro para o Componente, por aqueles indicados para doenças mais complexas, para os casos de refratariedade ou intolerância a primeira e/ou segunda linha de tratamento e por aqueles que se incluem em ações de desenvolvimento produtivo no complexo industrial da saúde'''.
 
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A responsabilidade pelo armazenamento, distribuição e dispensação dos medicamentos do Grupo 1 (1A e 1B) é das Secretarias Estaduais de Saúde. Independentemente do Grupo, o fornecimento de medicamentos padronizados no CEAF deve obedecer aos critérios de diagnóstico, indicação de tratamento, inclusão e exclusão de pacientes, esquemas terapêuticos, monitoramento, acompanhamento e demais parâmetros contidos nos Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT), estabelecidos pelo Ministério da Saúde, de abrangência nacional.
 
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<ref>[https://www.gov.br/saude/pt-br/composicao/sctie/daf/ceaf Componente Especializado da Assistência Farmacêutica] </ref>
 
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<span style="color:blue">'''Para mais informações sobre o financiamento e fornecimento dos medicamentos do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF). [[Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF)|clique aqui]]'''</span>
 
  
 
==Referências==
 
==Referências==
  
 
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*'''As demais referências utilizadas para elaboração deste medicamento constam em forma de link no decorrer do texto.'''
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'''''As demais referências utilizadas para elaboração deste medicamento constam em forma de link no decorrer do texto.'''''

Edição atual tal como às 14h42min de 1 de dezembro de 2025

Registro na Anvisa

SIM

Categoria: medicamento

Classe terapêutica: outros medicamentos para transtornos do sistema músculo-esquelético [1]

Classificação Anatômica Terapêutica Química (ATC)

Outros medicamentos para transtornos do sistema músculo-esquelético [2] - M09AX09 [3]

Nomes comerciais

Zolgensma ®

Indicações

O medicamento onasemnogeno abeparvoveque é uma terapia gênica baseada em um vetor viral adeno-associado, indicada para o tratamento de pacientes pediátricos abaixo de 2 anos de idade com atrofia muscular espinhal (AME), com:

  • Mutações bialélicas no gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1) e diagnóstico clínico de AME do tipo I;
  • Mutações bialélicas no gene SMN1 e até 3 cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2).

Limitações de uso:

  • A segurança e a eficácia da administração repetida do medicamento onasemnogeno abeparvoveque não foram avaliadas;
  • O uso de onasemnogeno abeparvoveque em pacientes com AME avançada (p. ex., paralisia total dos membros, dependência permanente de ventilação) não foi avaliado [4].

Padronização no SUS

Relação Nacional de Medicamentos Essenciais - RENAME 2024

Portaria SAES/SECTICS Nº 3, de 20 de março de 2025 - Aprova o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2

Portaria SAES/MS Nº 3.080, de 29 de julho de 2025 - Portaria de inclusão de procedimento

Informações sobre o medicamento e procedimento

A Portaria SAES/MS Nº 3.080, de 29 de julho de 2025 incluiu o procedimento 03.09.08.001-0 - Tratamento com infusão de terapia gênica - onasemnogeno abeparvoveque, que deverá ser realizado conforme Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2. A referida portaria ainda estabelece normas para habilitação e registro de serviços que realizam Terapia Gênica no Cadastro Nacional de Estabelecimentos de Saúde - CNES e inclui procedimentos na Tabela de Procedimentos Medicamentos, Órteses, Próteses e Materiais Especiais do SUS - Tabela de Procedimentos do SUS.

Serão incluídos pacientes pediátricos com até 6 meses e 29 dias de idade.

Alternativas terapêuticas disponíveis no SUS

Os seguintes medicamentos (clique no nome do medicamento para consultar como ter acesso ao mesmo), estão disponíveis no âmbito do SUS pelo Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF) para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipo 1 e 2: [5]

Importante: As alternativas terapêuticas mencionadas consideram as indicações clínicas previstas na bula do medicamento, e têm como propósito nortear os usuários da plataforma InfoSUS quanto às opções terapêuticas disponíveis no SUS. Além dos medicamentos citados acima, deverá ser consultada a Relação Municipal de Medicamentos Essenciais de cada município, pois conforme o Art. 27, §1º, do Decreto nº 7.508, de 28 de junho de 2011, os entes federativos poderão ampliar o acesso do usuário à assistência farmacêutica, desde que questões de saúde pública o justifiquem.

Informações sobre o financiamento do medicamento

O medicamento onasemnogeno abeparvoveque será financiado pelo SUS conforme procedimento, ou seja, conforme aplicação do medicamento, sendo o Ministério da Saúde, o ente responsável pelo ressarcimento do procedimento.

Referências

  1. ↑ Classe Terapêutica do medicamento Zolgensma ® - Registro ANVISA
  2. ↑ Grupo ATC
  3. ↑ Código ATC
  4. ↑ Bula do medicamento Zolgensma ® - Bula do Profissional
  5. ↑ Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2

As demais referências utilizadas para elaboração deste medicamento constam em forma de link no decorrer do texto.

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