'''Categoria:''' medicamento
'''Classe terapêutica:''' outros medicamentos para transtornos do sistema músculo-esquelético <ref>[https://consultas.anvisa.gov.br/#/medicamentos/25351030622202065/1418608?nomeProdutosubstancia=zolgensma 30508&situacaoRegistro=V Classe Terapêutica do medicamento Zolgensma ® - Registro ANVISA] Acesso em 11/11/2022</ref>
== Classificação Anatômica Terapêutica Química (ATC) ==
outros Outros medicamentos para transtornos do sistema músculo-esquelético <ref>[https://wwwatcddd.whoccfhi.no/atc_ddd_index/?code=MM09&showdescription=no Grupo ATC] Acesso em 11/11/2022</ref> - M09AX09 <ref>[https://wwwatcddd.whoccfhi.no/atc_ddd_index/?code=M09AX09 Código ATC] Acesso em 11/11/2022</ref>
== Nomes comerciais ==
O medicamento '''onasemnogeno abeparvoveque''' é uma terapia gênica baseada em um vetor viral adeno-associado, indicada para o tratamento de pacientes pediátricos abaixo de 2 anos de idade com atrofia muscular espinhal (AME), com:
*Mutações bialélicas no gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1) e diagnóstico clínico de AME do tipo I;
*Mutações bialélicas no gene SMN1 e até 3 cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2).
- Mutações bialélicas no gene <span style="color:red">'''Limitações de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1) e diagnóstico clínico de AME do tipo I, ou;uso:'''
- Mutações bialélicas no gene SMN1 *<span style="color:red">A segurança e até 3 cópias a eficácia da administração repetida do gene medicamento onasemnogeno abeparvoveque não foram avaliadas; *<span style="color:red">O uso de sobrevivência do neurônio motor 2 onasemnogeno abeparvoveque em pacientes com AME avançada (SMN2p. ex., paralisia total dos membros, dependência permanente de ventilação)não foi avaliado <ref>[https://consultas.anvisa.gov.br/#/bulario/detalhe/1418608?numeroRegistro=100681174 Bula do medicamento Zolgensma ® - Bula do Profissional] </ref>.
'''Limitações ==Padronização no SUS==[https://bvsms.saude.gov.br/bvs/publicacoes/relacao_nacional_medicamentos_2024.pdf Relação Nacional de uso:'''Medicamentos Essenciais - RENAME 2024]
[https://www.gov.br/conitec/pt- A segurança br/midias/relatorios/portaria/2025/portaria-conjunta-saes-sectics-no-3-de-21-de-marco-de-2025/@@display-file/file Portaria SAES/SECTICS nº 3, de 21 de março 2025] - [https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/protocolos/20230522_portariaconjuntano6atrofiamuscularespinhal5qtipos1e2.pdf/@@display-file/file Protocolo Clínico e a eficácia Diretrizes Terapêuticas da administração repetida do medicamento onasemnogeno abeparvoveque não foram avaliadas; Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2]
- O uso de '''onasemnogeno abeparvoveque''' em pacientes com AME avançada (p. ex., paralisia total dos membros, dependência permanente de ventilação) não foi avaliado. <ref>[https://consultaswww.anvisain.gov.br/#web/bulariodou/q-/?numeroRegistro=100681174 Bula do medicamento Zolgensma ® portaria- Bula do Profissional] Acesso em 11saes/11ms-n-3.080-de-29-de-julho-de-2025-648311188 Portaria SAES/2022</ref>MS Nº 3.080, de 29 de julho de 2025 - Portaria de inclusão de procedimento]
== Informações sobre o medicamentoe procedimento==
A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS – [[CONITEC]] por meio do [https://www.in.gov.br/conitecweb/dou/pt-br/midias/relatorios/portaria-saes/2022/20221207_relatorio_zolgensma_ame_tipo_i_793_2022ms-n-3.pdf Relatório 080-de Recomendação nº 793], aprovado pelo Ministério da Saúde por meio da [https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/portaria/2022/20221207_portaria_sctie_ms_n172.pdf 29-de-julho-de-2025-648311188 Portaria SCTIESAES/MS nº 172Nº 3.080, de 6 29 de dezembro julho de 20222025], tornou pública a decisão de incluiu o procedimento '''incorporar o 03.09.08.001-0 - Tratamento com infusão de terapia gênica - onasemnogeno abeparvoveque para o tratamento de pacientes pediátricos até 6 meses de idade com ''', que deverá ser realizado conforme Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da Atrofia Muscular Espinhal (AME) do tipo I 5q tipos 1 e 2. A referida portaria ainda estabelece normas para habilitação e registro de serviços que estejam fora realizam Terapia Gênica no Cadastro Nacional de ventilação invasiva acima Estabelecimentos de 16 horas por dia, conforme protocolo estabelecido pelo Ministério da Saúde - CNES e Acordo inclui procedimentos na Tabela de Compartilhamento de RiscoProcedimentos Medicamentos, Órteses, no âmbito Próteses e Materiais Especiais do Sistema Único SUS - Tabela de Saúde - Procedimentos do SUS.'''
Conforme determina o [https<span style="color://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_ato2011-2014/2011/decreto/d7646.htm Art. 25 do Decreto 7.646/2011], o prazo máximo para efetivar a oferta ao SUS é de cento red">'''Serão incluídos pacientes pediátricos com até 6 meses e oitenta 29 dias (180 dias) a partir da publicação da portariade idade. Este prazo se faz necessário para os trâmites operacionais:'''
- pactuação na Comissão Intergestores Tripartite (CIT) para definir qual ente vai custear a aquisição;==Acesso ao medicamento e procedimento==
- elaboração ou atualização pela CONITEC O acesso do paciente ao serviço de Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas terapia gênica com o onasemnogeno abeparvoveque (PCDTZolgensma) exige um encaminhamento médico prévio, que pode ser emitido por profissionais vinculados tanto ao Sistema Único de Saúde (SUS) quanto à rede privada, desde que haja indicação para orientação de uso racional;o tratamento.
O fluxo ambulatorial padrão inicia- publicação se na Unidade Básica de Saúde (UBS), que insere o pedido médico na Regulação da Secretaria de código Estado da Saúde por meio do SISREG, sistema responsável por inserir a solicitação na tabela SIGTAP/SIA/SUS agenda do hospital mediante a assinatura de um Termo de Consentimento Geral e Acordo (TCGA). Além do fluxo via UBS, há uma segunda porta de entrada para que seja possível parametrizar o sistema que gerencia serviço voltada a pacientes já internados, realizada por meio de transferência entre instituições hospitalares. Nestas situações, o CEAF;paciente recebe a infusão medicamentosa e, após receber alta, é inserido na agenda do hospital para seguimento assistencial diretamente pelo Núcleo Interno de Regulação (NIR) da instituição.
- processo licitatório para aquisição;'''Cabe ressaltar que a prescrição efetiva do medicamento só é realizada após a confirmação do diagnóstico e a decisão terapêutica pelo próprio Serviço de Terapia Gênica habilitado no hospital.'''
- envio efetivo da tecnologia ao Estado.== Alternativas terapêuticas disponíveis no SUS ==
<span style="color:blue">PortantoOs seguintes medicamentos (''clique no nome do medicamento para consultar como ter acesso ao mesmo''), apesar '''estão disponíveis no âmbito do SUS pelo Componente Especializado da publicação Assistência Farmacêutica (CEAF) para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipo 1 e 2''' <ref>[https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/portariaprotocolos/2022/20221207_portaria_sctie_ms_n17220230522_portariaconjuntano6atrofiamuscularespinhal5qtipos1e2.pdf Portaria SCTIE/MS nº 172, de 6 de dezembro de 2022], o medicamento onasemnogeno abeparvoveque para o tratamento de pacientes pediátricos até 6 meses de idade com Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Atrofia Muscular Espinhal (AME) do tipo I que estejam fora de ventilação invasiva acima de 16 horas por dia, ainda não se encontra disponível para a população por meio do SUS.'''5q tipos 1 e 2] </spanref>:
== Alternativas *[[Nusinersena]] *[[Risdiplam]] '''''Importante:''''' As alternativas terapêuticas mencionadas consideram as indicações clínicas previstas na bula do medicamento, e têm como propósito nortear os usuários da plataforma InfoSUS quanto às opções terapêuticas disponíveis no SUS . Além dos medicamentos citados acima, deverá ser consultada a Relação Municipal de Medicamentos Essenciais de cada município, pois conforme o Art. 27, §1º, do [http://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_ato2011-2014/2011/decreto/D7508.htm Decreto nº 7.508, de 28 de junho de 2011], os entes federativos poderão ampliar o acesso do usuário à assistência farmacêutica, desde que questões de saúde pública o justifiquem. ==Recomendação desfavorável da CONITEC==
O seguinte medicamento (''clique A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no nome SUS – [[CONITEC]] por meio do medicamento [https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/2026/relatorio-final/relatorio-de-recomendacao-no-1064-onasemnogeno-abeparvoveque-para consultar como ter acesso ao mesmo'')-o-tratamento-de-ame Relatório de Recomendação nº 1064], está padronizado aprovado pelo Ministério da Saúde por meio do [[Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF)]], para o tratamento da '''Atrofia Muscular Espinhal 5q tipo 1:''' <ref>[https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/protocolosrelatorios/portaria/2026/portaria-sctie-ms-no-103-de-8-de-janeiro-de-2026/@@display-file/20220201_portal_portaria_conjunta_3_pcdt_ame_5q_tipos_ieii.pdf Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da file Portaria SCTIE/MS nº 103, de 08 de janeiro de 2026], tornou pública a decisão de '''não ampliar o uso do medicamento onasemnogeno abeparvoveque para o tratamento de Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q tipos em pacientes menores de dois anos de idade com mutações bialélicas no gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1) e diagnóstico clínico de AME tipo I, ou mutações bialélicas no gene SMN1 e até três cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2] Acesso em 11/11/2022</ref>(SMN2), no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS.''' ''Considerou-se a falta de evidências robustas de eficácia para a faixa etária de 7 a 24 meses, a ausência de evidência de custo-efetividade, ressaltando que os resultados são melhores quando o tratamento é iniciado antes dos 6 meses. Foi apontada insegurança para se definir uma faixa etária intermediária para a ampliação da atual incorporação. Apesar do voto desfavorável, registrou-se a necessidade de o SUS fortalecer o diagnóstico precoce e o acesso para pacientes elegíveis segundo o PCDT.''
*[[Nusinersena]] (CEAF)==Informações sobre o financiamento do medicamento==
Além dos medicamentos citados acimaO medicamento onasemnogeno abeparvoveque será financiado pelo SUS conforme '''procedimento''', deverá ser consultada a Relação Municipal de Medicamentos Essenciais de cada municípioou seja, pois conforme o Art. 27, §1º, aplicação do [http://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_ato2011-2014/2011/decreto/D7508.htm Decreto nº 7.508medicamento, de 28 de junho de 2011]sendo o Ministério da Saúde, os entes federativos poderão ampliar o acesso ente responsável pelo ressarcimento do usuário à assistência farmacêutica, desde que questões de saúde pública o justifiquemprocedimento.
==Referências==
<references/>
*'''''As demais referências utilizadas para elaboração deste medicamento constam em forma de link no decorrer do texto.'''''