Editor, leitor
13 555
edições
Alterações
→Alternativas terapêuticas disponíveis no SUS
*Mutações bialélicas no gene SMN1 e até 3 cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2).
<span style="color:red">'''Limitações de uso:'''
*<span style="color:red">A segurança e a eficácia da administração repetida do medicamento onasemnogeno abeparvoveque não foram avaliadas; *<span style="color:red">O uso de '''onasemnogeno abeparvoveque''' em pacientes com AME avançada (p. ex., paralisia total dos membros, dependência permanente de ventilação) não foi avaliado <ref>[https://consultas.anvisa.gov.br/#/bulario/detalhe/1418608?numeroRegistro=100681174 Bula do medicamento Zolgensma ® - Bula do Profissional] </ref>.
==Padronização no SUS==
[https://bvsms.saude.gov.br/bvs/publicacoes/relacao_nacional_medicamentos_2024.pdf Relação Nacional de Medicamentos Essenciais - RENAME 2024]
[https://www.insaude.sc.gov.br/webindex.php/doupt/-legislacao/portarialegislacao-saesgeral/ms-n-3.080-de-29-de-julho-de-2025-648311188 portarias Portaria SAES/MS SECTICS Nº 3.080, de 29 20 de julho março de 2025: Estabelece normas para habilitação e registro de serviços que realizam Terapia Gênica no Cadastro Nacional de Estabelecimentos de Saúde - CNES Aprova o Protocolo Clínico e inclui procedimentos na Tabela de Procedimentos Medicamentos, Órteses, Próteses Diretrizes Terapêuticas da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e Materiais Especiais do SUS - Tabela de Procedimentos do SUS2]
== Alternativas terapêuticas disponíveis no SUS ==
Os seguintes medicamentos (''clique no nome do medicamento para consultar como ter acesso ao mesmo''), '''estão disponíveis no âmbito do SUS pelo Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF) para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipo 1 e 2:''' <ref>[https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/protocolos/20230522_portariaconjuntano6atrofiamuscularespinhal5qtipos1e2.pdf Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2] </ref>:
*[[Nusinersena]]
'''''Importante:''''' As alternativas terapêuticas mencionadas consideram as indicações clínicas previstas na bula do medicamento, e têm como propósito nortear os usuários da plataforma InfoSUS quanto às opções terapêuticas disponíveis no SUS. Além dos medicamentos citados acima, deverá ser consultada a Relação Municipal de Medicamentos Essenciais de cada município, pois conforme o Art. 27, §1º, do [http://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_ato2011-2014/2011/decreto/D7508.htm Decreto nº 7.508, de 28 de junho de 2011], os entes federativos poderão ampliar o acesso do usuário à assistência farmacêutica, desde que questões de saúde pública o justifiquem.
==Informações sobre o financiamento do medicamento=Recomendação desfavorável da CONITEC= <span style="color:red">'''O medicamento onasemnogeno abeparvoveque pertence ao [https://www.gov.br/saude/pt-br/composicao/sctie/daf/ceaf/grupos-de-medicamentos Grupo 1A] do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF).'''</span> A aquisição dos medicamentos que compõem o grupo 1A é de responsabilidade exclusiva da União.
A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS – [[CONITEC]] por meio do [https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/2026/relatorio-final/relatorio-de-recomendacao-no-1064-onasemnogeno-abeparvoveque-para-o-tratamento-de-ame Relatório de Recomendação nº 1064], aprovado pelo Ministério da Saúde por meio da [https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/portaria/2026/portaria-sctie-ms-no-103-de-8-de-janeiro-de-2026 Portaria SCTIE/MS nº 103, de 08 de setembro de 2026], tornou pública a decisão de '''O Grupo não ampliar o uso do medicamento onasemnogeno abeparvoveque para o tratamento de Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q em pacientes menores de dois anos de idade com mutações bialélicas no gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (1A SMN1) e 1Bdiagnóstico clínico de AME tipo I, ou mutações bialélicas no gene SMN1 e até três cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2) é constituído por medicamentos que representam elevado impacto financeiro para o Componente, por aqueles indicados no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS.''' ''Considerou-se a falta de evidências robustas de eficácia para doenças mais complexasa faixa etária de 7 a 24 meses, para os casos a ausência de refratariedade ou intolerância a primeira e/ou segunda linha evidência de custo-efetividade, ressaltando que os resultados são melhores quando o tratamento e por aqueles que é iniciado antes dos 6 meses. Foi apontada insegurança para se definir uma faixa etária intermediária para a ampliação da atual incorporação. Apesar do voto desfavorável, registrou-se incluem em ações a necessidade de desenvolvimento produtivo no complexo industrial da saúdeo SUS fortalecer o diagnóstico precoce e o acesso para pacientes elegíveis segundo o PCDT.'''.
==Referências==