O medicamento '''onasemnogeno abeparvoveque''' é uma terapia gênica baseada em um vetor viral adeno-associado, indicada para o tratamento de pacientes pediátricos abaixo de 2 anos de idade com atrofia muscular espinhal (AME), com:
*Mutações bialélicas no gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1) e diagnóstico clínico de AME do tipo I;
*Mutações bialélicas no gene SMN1 e até 3 cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2).
- Mutações bialélicas no gene <span style="color:red">'''Limitações de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1) e diagnóstico clínico de AME do tipo I, ou;uso:'''
- Mutações bialélicas no gene SMN1 *<span style="color:red">A segurança e até 3 cópias a eficácia da administração repetida do gene medicamento onasemnogeno abeparvoveque não foram avaliadas; *<span style="color:red">O uso de sobrevivência do neurônio motor 2 onasemnogeno abeparvoveque em pacientes com AME avançada (SMN2p. ex., paralisia total dos membros, dependência permanente de ventilação)não foi avaliado <ref>[https://consultas.anvisa.gov.br/#/bulario/detalhe/1418608?numeroRegistro=100681174 Bula do medicamento Zolgensma ® - Bula do Profissional] </ref>.
'''Limitações ==Padronização no SUS==[https://bvsms.saude.gov.br/bvs/publicacoes/relacao_nacional_medicamentos_2024.pdf Relação Nacional de uso:'''Medicamentos Essenciais - RENAME 2024]
[https://www.saude.sc.gov.br/index.php/pt/legislacao/legislacao- A segurança geral/portarias Portaria SAES/SECTICS Nº 3, de 20 de março de 2025 - Aprova o Protocolo Clínico e a eficácia Diretrizes Terapêuticas da administração repetida do medicamento onasemnogeno abeparvoveque não foram avaliadas; Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2]
- O uso de '''onasemnogeno abeparvoveque''' em pacientes com AME avançada (p. ex., paralisia total dos membros, dependência permanente de ventilação) não foi avaliado. <ref>[https://consultaswww.anvisain.gov.br/#web/bulariodou/detalhe-/1418608?numeroRegistro=100681174 Bula do medicamento Zolgensma ® portaria- Bula do Profissionalsaes/ms-n-3.080-de-29-de-julho-de-2025-648311188 Portaria SAES/MS Nº 3.080, de 29 de julho de 2025 - Portaria de inclusão de procedimento] </ref>
== Informações sobre o medicamentoe procedimento==
A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS – [[CONITEC]] por meio do [https://www.in.gov.br/conitecweb/dou/pt-br/midias/relatorios/portaria-saes/2022/20221207_relatorio_zolgensma_ame_tipo_i_793_2022ms-n-3.pdf Relatório 080-de Recomendação nº 793], aprovado pelo Ministério da Saúde por meio da [https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/portaria/2022/20221207_portaria_sctie_ms_n172.pdf 29-de-julho-de-2025-648311188 Portaria SCTIESAES/MS nº 172Nº 3.080, de 6 29 de dezembro julho de 20222025], tornou pública a decisão de incluiu o procedimento '''incorporar o 03.09.08.001-0 - Tratamento com infusão de terapia gênica - onasemnogeno abeparvoveque para o tratamento de pacientes pediátricos até 6 meses de idade com ''', que deverá ser realizado conforme Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da Atrofia Muscular Espinhal (AME) do tipo I 5q tipos 1 e 2. A referida portaria ainda estabelece normas para habilitação e registro de serviços que estejam fora realizam Terapia Gênica no Cadastro Nacional de ventilação invasiva acima Estabelecimentos de 16 horas por dia, conforme protocolo estabelecido pelo Ministério da Saúde - CNES e Acordo inclui procedimentos na Tabela de Compartilhamento de RiscoProcedimentos Medicamentos, Órteses, no âmbito Próteses e Materiais Especiais do Sistema Único SUS - Tabela de Saúde - Procedimentos do SUS.'''
Conforme determina o [https<span style="color://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_ato2011-2014/2011/decreto/d7646.htm Art. 25 do Decreto 7.646/2011], o prazo máximo para efetivar a oferta ao SUS é de cento red">'''Serão incluídos pacientes pediátricos com até 6 meses e oitenta 29 dias (180 dias) a partir da publicação da portariade idade. Este prazo se faz necessário para os trâmites operacionais:'''
- pactuação na Comissão Intergestores Tripartite (CIT) para definir qual ente vai custear a aquisição: <span style="color:blue">Etapa concluída</span style="color:blue">. De acordo com a pactuação acordada na [https://www.gov.br/saude/pt-br/acesso-a-informacao/gestao-do-sus/articulacao-interfederativa/cit/pautas-de-reunioes-Acesso ao medicamento e-resumos-cit/2022/dezembro/apresentacao-financiamento-de-medicamentos-do-componente-especializado-da-assistencia-farmaceutica/view 12ª Reunião da CIT de dezembro de 2022], o medicamento passa a pertencer ao '''Grupo 1A''' do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF).procedimento==
- elaboração ou atualização pela CONITEC O acesso do paciente ao serviço de Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas terapia gênica com o onasemnogeno abeparvoveque (PCDTZolgensma) exige um encaminhamento médico prévio, que pode ser emitido por profissionais vinculados tanto ao Sistema Único de Saúde (SUS) quanto à rede privada, desde que haja indicação para orientação de uso racional;o tratamento.
O fluxo ambulatorial padrão inicia- publicação se na Unidade Básica de Saúde (UBS), que insere o pedido médico na Regulação da Secretaria de código Estado da Saúde por meio do SISREG, sistema responsável por inserir a solicitação na tabela SIGTAP/SIA/SUS agenda do hospital mediante a assinatura de um Termo de Consentimento Geral e Acordo (TCGA). Além do fluxo via UBS, há uma segunda porta de entrada para que seja possível parametrizar o sistema que gerencia serviço voltada a pacientes já internados, realizada por meio de transferência entre instituições hospitalares. Nestas situações, o CEAF;paciente recebe a infusão medicamentosa e, após receber alta, é inserido na agenda do hospital para seguimento assistencial diretamente pelo Núcleo Interno de Regulação (NIR) da instituição.
- processo licitatório para aquisição; - envio efetivo da tecnologia ao Estado. <span style="color:blue">Portanto, apesar da publicação da [https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/portaria/2022/20221207_portaria_sctie_ms_n172.pdf Portaria SCTIE/MS nº 172, de 6 de dezembro de 2022], o '''Cabe ressaltar que a prescrição efetiva do medicamento onasemnogeno abeparvoveque para o tratamento de pacientes pediátricos até 6 meses de idade com Atrofia Muscular Espinhal (AME) só é realizada após a confirmação do tipo I que estejam fora diagnóstico e a decisão terapêutica pelo próprio Serviço de ventilação invasiva acima de 16 horas por dia, ainda não se encontra disponível para a população por meio do SUSTerapia Gênica habilitado no hospital.'''</span>
== Alternativas terapêuticas disponíveis no SUS ==
Os seguintes medicamentos (''clique no nome do medicamento para consultar como ter acesso ao mesmo''), '''estão disponíveis no âmbito do SUS pelo Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF) para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipo 1 e 2:''' <ref>[https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/protocolos/20230522_portariaconjuntano6atrofiamuscularespinhal5qtipos1e2.pdf Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2] </ref>:
*[[Nusinersena]]
'''''Importante:''''' As alternativas terapêuticas mencionadas consideram as indicações clínicas previstas na bula do medicamento, e têm como propósito nortear os usuários da plataforma InfoSUS quanto às opções terapêuticas disponíveis no SUS. Além dos medicamentos citados acima, deverá ser consultada a Relação Municipal de Medicamentos Essenciais de cada município, pois conforme o Art. 27, §1º, do [http://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_ato2011-2014/2011/decreto/D7508.htm Decreto nº 7.508, de 28 de junho de 2011], os entes federativos poderão ampliar o acesso do usuário à assistência farmacêutica, desde que questões de saúde pública o justifiquem.
==Informações sobre o financiamento do medicamentoRecomendação desfavorável da CONITEC==
<span style="color:red">'''O medicamento A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS – [[CONITEC]] por meio do [https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/2026/relatorio-final/relatorio-de-recomendacao-no-1064-onasemnogeno -abeparvoveque-para-o-tratamento-de-ame Relatório de Recomendação nº 1064]] pertence ao , aprovado pelo Ministério da Saúde por meio da [https://www.gov.br/saudeconitec/pt-br/composicaomidias/sctierelatorios/dafportaria/ceaf2026/gruposportaria-sctie-ms-no-103-de-medicamentos Grupo 1A8-de-janeiro-de-2026 Portaria SCTIE/MS nº 103, de 08 de setembro de 2026] , tornou pública a decisão de '''não ampliar o uso do medicamento onasemnogeno abeparvoveque para o tratamento de Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q em pacientes menores de dois anos de idade com mutações bialélicas no gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1) e diagnóstico clínico de AME tipo I, ou mutações bialélicas no gene SMN1 e até três cópias do gene de sobrevivência do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica neurônio motor 2 (CEAFSMN2), no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS.'''</span> A aquisição dos medicamentos ''Considerou-se a falta de evidências robustas de eficácia para a faixa etária de 7 a 24 meses, a ausência de evidência de custo-efetividade, ressaltando que compõem os resultados são melhores quando o grupo 1A tratamento é iniciado antes dos 6 meses. Foi apontada insegurança para se definir uma faixa etária intermediária para a ampliação da atual incorporação. Apesar do voto desfavorável, registrou-se a necessidade de responsabilidade exclusiva da Uniãoo SUS fortalecer o diagnóstico precoce e o acesso para pacientes elegíveis segundo o PCDT.''
'''O Grupo 1 (1A e 1B) é constituído por medicamentos que representam elevado impacto financeiro para ==Informações sobre o Componente, por aqueles indicados para doenças mais complexas, para os casos de refratariedade ou intolerância a primeira e/ou segunda linha de tratamento e por aqueles que se incluem em ações de desenvolvimento produtivo no complexo industrial da saúde'''. A responsabilidade pelo armazenamento, distribuição e dispensação dos medicamentos financiamento do Grupo 1 (1A e 1B) é das Secretarias Estaduais de Saúde. Independentemente do Grupo, o fornecimento de medicamentos padronizados no CEAF deve obedecer aos critérios de diagnóstico, indicação de tratamento, inclusão e exclusão de pacientes, esquemas terapêuticos, monitoramento, acompanhamento e demais parâmetros contidos nos Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT), estabelecidos pelo Ministério da Saúde, de abrangência nacional. <ref>[https://www.gov.br/saude/pt-br/composicao/sctie/daf/ceaf Componente Especializado da Assistência Farmacêutica] </ref>medicamento==
<span style="color:blue">O medicamento onasemnogeno abeparvoveque será financiado pelo SUS conforme '''Para mais informações sobre procedimento''', ou seja, conforme aplicação do medicamento, sendo o financiamento e fornecimento dos medicamentos Ministério da Saúde, o ente responsável pelo ressarcimento do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF)procedimento. [[Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF)|clique aqui]]'''</span>
==Referências==