'''Categoria:''' medicamento
'''Classe terapêutica:''' outros medicamentos para transtornos do sistema músculo-esquelético <ref>[https://consultas.anvisa.gov.br/#/medicamentos/25351030622202065/1418608?nomeProdutosubstancia=zolgensma 30508&situacaoRegistro=V Classe Terapêutica do medicamento Zolgensma ® - Registro ANVISA] Acesso em 11/11/2022</ref>
== Classificação Anatômica Terapêutica Química (ATC) ==
outros Outros medicamentos para transtornos do sistema músculo-esquelético <ref>[https://wwwatcddd.whoccfhi.no/atc_ddd_index/?code=MM09&showdescription=no Grupo ATC] Acesso em 11/11/2022</ref> - M09AX09 <ref>[https://wwwatcddd.whoccfhi.no/atc_ddd_index/?code=M09AX09 Código ATC] Acesso em 11/11/2022</ref>
== Nomes comerciais ==
O medicamento '''onasemnogeno abeparvoveque''' é uma terapia gênica baseada em um vetor viral adeno-associado, indicada para o tratamento de pacientes pediátricos abaixo de 2 anos de idade com atrofia muscular espinhal (AME), com:
*Mutações bialélicas no gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1) e diagnóstico clínico de AME do tipo I;
*Mutações bialélicas no gene SMN1 e até 3 cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2).
- Mutações bialélicas no gene <span style="color:red">'''Limitações de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1) e diagnóstico clínico de AME do tipo I, ou;uso:'''
- Mutações bialélicas no gene SMN1 *<span style="color:red">A segurança e até 3 cópias a eficácia da administração repetida do gene medicamento onasemnogeno abeparvoveque não foram avaliadas; *<span style="color:red">O uso de sobrevivência do neurônio motor 2 onasemnogeno abeparvoveque em pacientes com AME avançada (SMN2p. ex., paralisia total dos membros, dependência permanente de ventilação)não foi avaliado <ref>[https://consultas.anvisa.gov.br/#/bulario/detalhe/1418608?numeroRegistro=100681174 Bula do medicamento Zolgensma ® - Bula do Profissional] </ref>.
'''Limitações ==Padronização no SUS==[https://bvsms.saude.gov.br/bvs/publicacoes/relacao_nacional_medicamentos_2024.pdf Relação Nacional de uso:'''Medicamentos Essenciais - RENAME 2024]
[https://www.saude.sc.gov.br/index.php/pt/legislacao/legislacao- A segurança geral/portarias Portaria SAES/SECTICS Nº 3, de 20 de março de 2025 - Aprova o Protocolo Clínico e a eficácia Diretrizes Terapêuticas da administração repetida do medicamento onasemnogeno abeparvoveque não foram avaliadas; Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2]
- O uso de '''onasemnogeno abeparvoveque''' em pacientes com AME avançada (p. ex., paralisia total dos membros, dependência permanente de ventilação) não foi avaliado. <ref>[https://consultaswww.anvisain.gov.br/#web/bulariodou/q-/?numeroRegistro=100681174 Bula do medicamento Zolgensma ® portaria- Bula do Profissional] Acesso em 11saes/11ms-n-3.080-de-29-de-julho-de-2025-648311188 Portaria SAES/2022</ref>MS Nº 3.080, de 29 de julho de 2025 - Portaria de inclusão de procedimento]
== Informações sobre o medicamentoe procedimento==
A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS – [[CONITEC]] por meio do [https://www.in.gov.br/conitecweb/dou/pt-br/midias/relatorios/portaria-saes/2022/20221207_relatorio_zolgensma_ame_tipo_i_793_2022ms-n-3.pdf Relatório 080-de Recomendação nº 793], aprovado pelo Ministério da Saúde por meio da [https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/portaria/2022/20221207_portaria_sctie_ms_n172.pdf 29-de-julho-de-2025-648311188 Portaria SCTIESAES/MS nº 172Nº 3.080, de 6 29 de dezembro julho de 20222025], tornou pública a decisão de incluiu o procedimento '''incorporar o 03.09.08.001-0 - Tratamento com infusão de terapia gênica - onasemnogeno abeparvoveque para o tratamento de pacientes pediátricos até 6 meses de idade com ''', que deverá ser realizado conforme Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da Atrofia Muscular Espinhal (AME) do tipo I 5q tipos 1 e 2. A referida portaria ainda estabelece normas para habilitação e registro de serviços que estejam fora realizam Terapia Gênica no Cadastro Nacional de ventilação invasiva acima Estabelecimentos de 16 horas por dia, conforme protocolo estabelecido pelo Ministério da Saúde - CNES e Acordo inclui procedimentos na Tabela de Compartilhamento de RiscoProcedimentos Medicamentos, Órteses, no âmbito Próteses e Materiais Especiais do Sistema Único SUS - Tabela de Saúde - Procedimentos do SUS.'''
Conforme determina o [https<span style="color://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_ato2011-2014/2011/decreto/d7646.htm Art. 25 do Decreto 7.646/2011], o prazo máximo para efetivar a oferta ao SUS é de cento red">'''Serão incluídos pacientes pediátricos com até 6 meses e oitenta 29 dias (180 dias) a partir da publicação da portariade idade. Este prazo se faz necessário para os trâmites operacionais:'''
- pactuação na Comissão Intergestores Tripartite (CIT) para definir qual ente vai custear a aquisição: <span style="color:blue">Etapa concluída</span style="color:blue">. De acordo com a pactuação acordada na [https://www.gov.br/saude/pt-br/acesso-a-informacao/gestao-do-sus/articulacao-interfederativa/cit/pautas-de-reunioes-Acesso ao medicamento e-resumos-cit/2022/dezembro/apresentacao-financiamento-de-medicamentos-do-componente-especializado-da-assistencia-farmaceutica/view 12ª Reunião da CIT de dezembro de 2022], o medicamento passa a pertencer ao '''Grupo 1A''' do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF).procedimento==
- elaboração ou atualização pela CONITEC O acesso do paciente ao serviço de Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas terapia gênica com o onasemnogeno abeparvoveque (PCDTZolgensma) exige um encaminhamento médico prévio, que pode ser emitido por profissionais vinculados tanto ao Sistema Único de Saúde (SUS) quanto à rede privada, desde que haja indicação para orientação de uso racional;o tratamento.
O fluxo ambulatorial padrão inicia- publicação se na Unidade Básica de Saúde (UBS), que insere o pedido médico na Regulação da Secretaria de código Estado da Saúde por meio do SISREG, sistema responsável por inserir a solicitação na tabela SIGTAP/SIA/SUS agenda do hospital mediante a assinatura de um Termo de Consentimento Geral e Acordo (TCGA). Além do fluxo via UBS, há uma segunda porta de entrada para que seja possível parametrizar o sistema que gerencia serviço voltada a pacientes já internados, realizada por meio de transferência entre instituições hospitalares. Nestas situações, o CEAF;paciente recebe a infusão medicamentosa e, após receber alta, é inserido na agenda do hospital para seguimento assistencial diretamente pelo Núcleo Interno de Regulação (NIR) da instituição.
- processo licitatório para aquisição; - envio efetivo da tecnologia ao Estado. <span style="color:blue">Portanto, apesar da publicação da [https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/portaria/2022/20221207_portaria_sctie_ms_n172.pdf Portaria SCTIE/MS nº 172, de 6 de dezembro de 2022], o '''Cabe ressaltar que a prescrição efetiva do medicamento onasemnogeno abeparvoveque para o tratamento de pacientes pediátricos até 6 meses de idade com Atrofia Muscular Espinhal (AME) só é realizada após a confirmação do tipo I que estejam fora diagnóstico e a decisão terapêutica pelo próprio Serviço de ventilação invasiva acima de 16 horas por dia, ainda não se encontra disponível para a população por meio do SUSTerapia Gênica habilitado no hospital.'''</span>
== Alternativas terapêuticas disponíveis no SUS ==
O seguinte medicamento Os seguintes medicamentos (''clique no nome do medicamento para consultar como ter acesso ao mesmo''), está padronizado '''estão disponíveis no âmbito do SUS pelo Ministério da Saúde por meio do [[Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF)]], para o tratamento da '''Atrofia Muscular Espinhal 5q tipo 1:e 2''' <ref>[https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/protocolos/20220201_portal_portaria_conjunta_3_pcdt_ame_5q_tipos_ieii20230522_portariaconjuntano6atrofiamuscularespinhal5qtipos1e2.pdf Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2] Acesso em 11/11/2022</ref>:
*[[Nusinersena]] (CEAF)
Além dos medicamentos citados acima, deverá ser consultada a Relação Municipal de Medicamentos Essenciais de cada município, pois conforme o Art. 27, §1º, do *[http://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_ato2011-2014/2011/decreto/D7508.htm Decreto nº 7.508, de 28 de junho de 2011[Risdiplam]], os entes federativos poderão ampliar o acesso do usuário à assistência farmacêutica, desde que questões de saúde pública o justifiquem.
==Informações sobre '''''Importante:''''' As alternativas terapêuticas mencionadas consideram as indicações clínicas previstas na bula do medicamento, e têm como propósito nortear os usuários da plataforma InfoSUS quanto às opções terapêuticas disponíveis no SUS. Além dos medicamentos citados acima, deverá ser consultada a Relação Municipal de Medicamentos Essenciais de cada município, pois conforme o Art. 27, §1º, do [http://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_ato2011-2014/2011/decreto/D7508.htm Decreto nº 7.508, de 28 de junho de 2011], os entes federativos poderão ampliar o financiamento acesso do medicamento==usuário à assistência farmacêutica, desde que questões de saúde pública o justifiquem.
<span style="color:red">'''O medicamento [[onasemnogeno abeparvoveque]] pertence ao [https://www.gov.br/saude/pt-br/composicao/sctie/daf/ceaf/grupos-de-medicamentos Grupo 1A] do Componente Especializado =Recomendação desfavorável da Assistência Farmacêutica (CEAF).'''</span> A aquisição dos medicamentos que compõem o grupo 1A é de responsabilidade exclusiva da União.CONITEC==
A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS – [[CONITEC]] por meio do [https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/2026/relatorio-final/relatorio-de-recomendacao-no-1064-onasemnogeno-abeparvoveque-para-o-tratamento-de-ame Relatório de Recomendação nº 1064], aprovado pelo Ministério da Saúde por meio da [https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/portaria/2026/portaria-sctie-ms-no-103-de-8-de-janeiro-de-2026 Portaria SCTIE/MS nº 103, de 08 de setembro de 2026], tornou pública a decisão de '''O Grupo não ampliar o uso do medicamento onasemnogeno abeparvoveque para o tratamento de Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q em pacientes menores de dois anos de idade com mutações bialélicas no gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (1A SMN1) e 1Bdiagnóstico clínico de AME tipo I, ou mutações bialélicas no gene SMN1 e até três cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2) é constituído por medicamentos que representam elevado impacto financeiro para o Componente, por aqueles indicados no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS.''' ''Considerou-se a falta de evidências robustas de eficácia para doenças mais complexasa faixa etária de 7 a 24 meses, para os casos a ausência de refratariedade ou intolerância a primeira e/ou segunda linha evidência de custo-efetividade, ressaltando que os resultados são melhores quando o tratamento e por aqueles que é iniciado antes dos 6 meses. Foi apontada insegurança para se definir uma faixa etária intermediária para a ampliação da atual incorporação. Apesar do voto desfavorável, registrou-se incluem em ações a necessidade de desenvolvimento produtivo no complexo industrial da saúdeo SUS fortalecer o diagnóstico precoce e o acesso para pacientes elegíveis segundo o PCDT.'''.
A responsabilidade pelo armazenamento, distribuição e dispensação dos medicamentos ==Informações sobre o financiamento do Grupo 1 (1A e 1B) é das Secretarias Estaduais de Saúde. Independentemente do Grupo, o fornecimento de medicamentos padronizados no CEAF deve obedecer aos critérios de diagnóstico, indicação de tratamento, inclusão e exclusão de pacientes, esquemas terapêuticos, monitoramento, acompanhamento e demais parâmetros contidos nos Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT), estabelecidos pelo Ministério da Saúde, de abrangência nacional. <ref>[https://www.gov.br/saude/pt-br/composicao/sctie/daf/ceaf Componente Especializado da Assistência Farmacêutica] Acesso em 22/12/2022</ref>medicamento==
<span style="color:blue">O medicamento onasemnogeno abeparvoveque será financiado pelo SUS conforme '''Para mais informações sobre procedimento''', ou seja, conforme aplicação do medicamento, sendo o financiamento e fornecimento dos medicamentos Ministério da Saúde, o ente responsável pelo ressarcimento do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF)procedimento. [[Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF)|clique aqui]]'''</span>
==Referências==
<references/>
*'''''As demais referências utilizadas para elaboração deste medicamento constam em forma de link no decorrer do texto.'''''