'''Categoria:''' medicamento
'''Classe terapêutica:''' outros medicamentos para transtornos do sistema músculo-esquelético <ref>[https://consultas.anvisa.gov.br/#/medicamentos/25351030622202065/1418608?nomeProdutosubstancia=zolgensma 30508&situacaoRegistro=V Classe Terapêutica do medicamento Zolgensma ® - Registro ANVISA] Acesso em 11/11/2022</ref>
== Classificação Anatômica Terapêutica Química (ATC) ==
outros Outros medicamentos para transtornos do sistema músculo-esquelético <ref>[https://wwwatcddd.whoccfhi.no/atc_ddd_index/?code=MM09&showdescription=no Grupo ATC] Acesso em 11/11/2022</ref> - M09AX09 <ref>[https://wwwatcddd.whoccfhi.no/atc_ddd_index/?code=M09AX09 Código ATC] Acesso em 11/11/2022</ref>
== Nomes comerciais ==
O medicamento '''onasemnogeno abeparvoveque''' é uma terapia gênica baseada em um vetor viral adeno-associado, indicada para o tratamento de pacientes pediátricos abaixo de 2 anos de idade com atrofia muscular espinhal (AME), com:
*Mutações bialélicas no gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1) e diagnóstico clínico de AME do tipo I;
*Mutações bialélicas no gene SMN1 e até 3 cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2).
- Mutações bialélicas no gene <span style="color:red">'''Limitações de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1) e diagnóstico clínico de AME do tipo I, ou;uso:'''
- Mutações bialélicas no gene SMN1 *<span style="color:red">A segurança e até 3 cópias a eficácia da administração repetida do gene medicamento onasemnogeno abeparvoveque não foram avaliadas; *<span style="color:red">O uso de sobrevivência do neurônio motor 2 onasemnogeno abeparvoveque em pacientes com AME avançada (SMN2p. ex., paralisia total dos membros, dependência permanente de ventilação)não foi avaliado <ref>[https://consultas.anvisa.gov.br/#/bulario/detalhe/1418608?numeroRegistro=100681174 Bula do medicamento Zolgensma ® - Bula do Profissional] </ref>.
'''Limitações ==Padronização no SUS==[https://bvsms.saude.gov.br/bvs/publicacoes/relacao_nacional_medicamentos_2024.pdf Relação Nacional de uso:'''Medicamentos Essenciais - RENAME 2024]
[https://www.saude.sc.gov.br/index.php/pt/legislacao/legislacao- A segurança geral/portarias Portaria SAES/SECTICS Nº 3, de 20 de março de 2025 - Aprova o Protocolo Clínico e a eficácia Diretrizes Terapêuticas da administração repetida do medicamento onasemnogeno abeparvoveque não foram avaliadas; Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2]
- O uso de '''onasemnogeno abeparvoveque''' em pacientes com AME avançada (p. ex., paralisia total dos membros, dependência permanente de ventilação) não foi avaliado. <ref>[https://consultaswww.anvisain.gov.br/#web/bulariodou/q-/?numeroRegistro=100681174 Bula do medicamento Zolgensma ® portaria- Bula do Profissional] Acesso em 11saes/11ms-n-3.080-de-29-de-julho-de-2025-648311188 Portaria SAES/2022</ref>MS Nº 3.080, de 29 de julho de 2025 - Portaria de inclusão de procedimento]
== Informações sobre o medicamentoe procedimento==
O medicamento ''' onasemnogeno abeparvoveque não pertence''' ao elenco da A [https://www.in.gov.br/conitecweb/dou/pt-br/midiasportaria-saes/20220128_rename_2022ms-n-3.pdf Relação Nacional 080-de-29-de-julho-de-2025-648311188 Portaria SAES/MS Nº 3.080, de 29 de julho de Medicamentos Essenciais (RENAME)2025]incluiu o procedimento '''03.09.08.001-0 - Tratamento com infusão de terapia gênica - onasemnogeno abeparvoveque''', que contempla os medicamentos deverá ser realizado conforme Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2. A referida portaria ainda estabelece normas para habilitação e insumos disponíveis registro de serviços que realizam Terapia Gênica no Cadastro Nacional de Estabelecimentos de Saúde - CNES e inclui procedimentos na Tabela de Procedimentos Medicamentos, Órteses, Próteses e Materiais Especiais do SUS - Tabela de Procedimentos do SUS. Também não se encontra na [http <span style="color://ceosred">'''Serão incluídos pacientes pediátricos com até 6 meses e 29 dias de idade.saude''' ==Acesso ao medicamento e procedimento== O acesso do paciente ao serviço de terapia gênica com o onasemnogeno abeparvoveque (Zolgensma) exige um encaminhamento médico prévio, que pode ser emitido por profissionais vinculados tanto ao Sistema Único de Saúde (SUS) quanto à rede privada, desde que haja indicação para o tratamento.sc.gov.br/index.php/Elenco_de_Medicamentos_ O fluxo ambulatorial padrão inicia-_CEAF lista se na Unidade Básica de medicamentos especiais Saúde (UBS), que insere o pedido médico na Regulação da Secretaria de Alto Custo do Ministério Estado da Saúde]por meio do SISREG, sistema responsável por inserir a solicitação na agenda do hospital mediante a assinatura de um Termo de Consentimento Geral e Acordo (TCGA). Além do fluxo via UBS, há uma segunda porta de entrada para o serviço voltada a pacientes já internados, realizada por meio de transferência entre instituições hospitalares. Nestas situações, o paciente recebe a infusão medicamentosa e, após receber alta, não existindo nenhum protocolo específico é inserido na agenda do hospital para sua liberação pelas Secretarias Estaduais seguimento assistencial diretamente pelo Núcleo Interno de SaúdeRegulação (NIR) da instituição. '''Cabe ressaltar que a prescrição efetiva do medicamento só é realizada após a confirmação do diagnóstico e a decisão terapêutica pelo próprio Serviço de Terapia Gênica habilitado no hospital.'''
== Alternativas terapêuticas disponíveis no SUS ==
O seguinte medicamento Os seguintes medicamentos (''clique no nome do medicamento para consultar como ter acesso ao mesmo''), está padronizado '''estão disponíveis no âmbito do SUS pelo Ministério da Saúde por meio do [[Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF)]], para o tratamento da '''Atrofia Muscular Espinhal 5q tipo 1:e 2''' <ref>[https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/protocolos/20220201_portal_portaria_conjunta_3_pcdt_ame_5q_tipos_ieii20230522_portariaconjuntano6atrofiamuscularespinhal5qtipos1e2.pdf Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2] Acesso em 11/11/2022</ref>:
*[[Nusinersena]] (CEAF)
*[[Risdiplam]] '''''Importante:''''' As alternativas terapêuticas mencionadas consideram as indicações clínicas previstas na bula do medicamento, e têm como propósito nortear os usuários da plataforma InfoSUS quanto às opções terapêuticas disponíveis no SUS. Além dos medicamentos citados acima, deverá ser consultada a Relação Municipal de Medicamentos Essenciais de cada município, pois conforme o Art. 27, §1º, do [http://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_ato2011-2014/2011/decreto/D7508.htm Decreto nº 7.508, de 28 de junho de 2011], os entes federativos poderão ampliar o acesso do usuário à assistência farmacêutica, desde que questões de saúde pública o justifiquem. ==Recomendação desfavorável da CONITEC== A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS – [[CONITEC]] por meio do [https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/2026/relatorio-final/relatorio-de-recomendacao-no-1064-onasemnogeno-abeparvoveque-para-o-tratamento-de-ame Relatório de Recomendação nº 1064], aprovado pelo Ministério da Saúde por meio da [https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/portaria/2026/portaria-sctie-ms-no-103-de-8-de-janeiro-de-2026 Portaria SCTIE/MS nº 103, de 08 de setembro de 2026], tornou pública a decisão de '''não ampliar o uso do medicamento onasemnogeno abeparvoveque para o tratamento de Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q em pacientes menores de dois anos de idade com mutações bialélicas no gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1) e diagnóstico clínico de AME tipo I, ou mutações bialélicas no gene SMN1 e até três cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2), no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS.''' ''Considerou-se a falta de evidências robustas de eficácia para a faixa etária de 7 a 24 meses, a ausência de evidência de custo-efetividade, ressaltando que os resultados são melhores quando o tratamento é iniciado antes dos 6 meses. Foi apontada insegurança para se definir uma faixa etária intermediária para a ampliação da atual incorporação. Apesar do voto desfavorável, registrou-se a necessidade de o SUS fortalecer o diagnóstico precoce e o acesso para pacientes elegíveis segundo o PCDT.'' ==Informações sobre o financiamento do medicamento== O medicamento onasemnogeno abeparvoveque será financiado pelo SUS conforme '''procedimento''', ou seja, conforme aplicação do medicamento, sendo o Ministério da Saúde, o ente responsável pelo ressarcimento do procedimento.
==Referências==
<references/>
*'''''As demais referências utilizadas para elaboração deste medicamento constam em forma de link no decorrer do texto.'''''