Mudanças entre as edições de "Onasemnogeno abeparvoveque"
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*Mutações bialélicas no gene SMN1 e até 3 cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2). | *Mutações bialélicas no gene SMN1 e até 3 cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2). | ||
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| − | *A segurança e a eficácia da administração repetida do medicamento onasemnogeno abeparvoveque não foram avaliadas; | + | *<span style="color:red">A segurança e a eficácia da administração repetida do medicamento onasemnogeno abeparvoveque não foram avaliadas; |
| − | *O uso de | + | *<span style="color:red">O uso de onasemnogeno abeparvoveque em pacientes com AME avançada (p. ex., paralisia total dos membros, dependência permanente de ventilação) não foi avaliado <ref>[https://consultas.anvisa.gov.br/#/bulario/detalhe/1418608?numeroRegistro=100681174 Bula do medicamento Zolgensma ® - Bula do Profissional] </ref>. |
==Padronização no SUS== | ==Padronização no SUS== | ||
[https://bvsms.saude.gov.br/bvs/publicacoes/relacao_nacional_medicamentos_2024.pdf Relação Nacional de Medicamentos Essenciais - RENAME 2024] | [https://bvsms.saude.gov.br/bvs/publicacoes/relacao_nacional_medicamentos_2024.pdf Relação Nacional de Medicamentos Essenciais - RENAME 2024] | ||
| − | [https://www. | + | [https://www.saude.sc.gov.br/index.php/pt/legislacao/legislacao-geral/portarias Portaria SAES/SECTICS Nº 3, de 20 de março de 2025 - Aprova o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2] |
| − | + | [https://www.in.gov.br/web/dou/-/portaria-saes/ms-n-3.080-de-29-de-julho-de-2025-648311188 Portaria SAES/MS Nº 3.080, de 29 de julho de 2025 - Portaria de inclusão de procedimento] | |
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| + | A [https://www.in.gov.br/web/dou/-/portaria-saes/ms-n-3.080-de-29-de-julho-de-2025-648311188 Portaria SAES/MS Nº 3.080, de 29 de julho de 2025] incluiu o procedimento '''03.09.08.001-0 - Tratamento com infusão de terapia gênica - onasemnogeno abeparvoveque''', que deverá ser realizado conforme Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2. A referida portaria ainda estabelece normas para habilitação e registro de serviços que realizam Terapia Gênica no Cadastro Nacional de Estabelecimentos de Saúde - CNES e inclui procedimentos na Tabela de Procedimentos Medicamentos, Órteses, Próteses e Materiais Especiais do SUS - Tabela de Procedimentos do SUS. | ||
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| + | <span style="color:red">'''Serão incluídos pacientes pediátricos com até 6 meses e 29 dias de idade.''' | ||
== Alternativas terapêuticas disponíveis no SUS == | == Alternativas terapêuticas disponíveis no SUS == | ||
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'''''Importante:''''' As alternativas terapêuticas mencionadas consideram as indicações clínicas previstas na bula do medicamento, e têm como propósito nortear os usuários da plataforma InfoSUS quanto às opções terapêuticas disponíveis no SUS. Além dos medicamentos citados acima, deverá ser consultada a Relação Municipal de Medicamentos Essenciais de cada município, pois conforme o Art. 27, §1º, do [http://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_ato2011-2014/2011/decreto/D7508.htm Decreto nº 7.508, de 28 de junho de 2011], os entes federativos poderão ampliar o acesso do usuário à assistência farmacêutica, desde que questões de saúde pública o justifiquem. | '''''Importante:''''' As alternativas terapêuticas mencionadas consideram as indicações clínicas previstas na bula do medicamento, e têm como propósito nortear os usuários da plataforma InfoSUS quanto às opções terapêuticas disponíveis no SUS. Além dos medicamentos citados acima, deverá ser consultada a Relação Municipal de Medicamentos Essenciais de cada município, pois conforme o Art. 27, §1º, do [http://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_ato2011-2014/2011/decreto/D7508.htm Decreto nº 7.508, de 28 de junho de 2011], os entes federativos poderão ampliar o acesso do usuário à assistência farmacêutica, desde que questões de saúde pública o justifiquem. | ||
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| − | + | A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS – [[CONITEC]] por meio do [https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/2026/relatorio-final/relatorio-de-recomendacao-no-1064-onasemnogeno-abeparvoveque-para-o-tratamento-de-ame Relatório de Recomendação nº 1064], aprovado pelo Ministério da Saúde por meio da [https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/portaria/2026/portaria-sctie-ms-no-103-de-8-de-janeiro-de-2026 Portaria SCTIE/MS nº 103, de 08 de setembro de 2026], tornou pública a decisão de '''não ampliar o uso do medicamento onasemnogeno abeparvoveque para o tratamento de Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q em pacientes menores de dois anos de idade com mutações bialélicas no gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1) e diagnóstico clínico de AME tipo I, ou mutações bialélicas no gene SMN1 e até três cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2), no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS.''' ''Considerou-se a falta de evidências robustas de eficácia para a faixa etária de 7 a 24 meses, a ausência de evidência de custo-efetividade, ressaltando que os resultados são melhores quando o tratamento é iniciado antes dos 6 meses. Foi apontada insegurança para se definir uma faixa etária intermediária para a ampliação da atual incorporação. Apesar do voto desfavorável, registrou-se a necessidade de o SUS fortalecer o diagnóstico precoce e o acesso para pacientes elegíveis segundo o PCDT.'' | |
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| − | + | O medicamento onasemnogeno abeparvoveque será financiado pelo SUS conforme '''procedimento''', ou seja, conforme aplicação do medicamento, sendo o Ministério da Saúde, o ente responsável pelo ressarcimento do procedimento. | |
==Referências== | ==Referências== | ||
Edição atual tal como às 17h21min de 14 de janeiro de 2026
Índice
- 1 Registro na Anvisa
- 2 Classificação Anatômica Terapêutica Química (ATC)
- 3 Nomes comerciais
- 4 Indicações
- 5 Padronização no SUS
- 6 Informações sobre o medicamento e procedimento
- 7 Alternativas terapêuticas disponíveis no SUS
- 8 Recomendação desfavorável da CONITEC
- 9 Informações sobre o financiamento do medicamento
- 10 Referências
Registro na Anvisa
SIM
Categoria: medicamento
Classe terapêutica: outros medicamentos para transtornos do sistema músculo-esquelético [1]
Classificação Anatômica Terapêutica Química (ATC)
Outros medicamentos para transtornos do sistema músculo-esquelético [2] - M09AX09 [3]
Nomes comerciais
Zolgensma ®
Indicações
O medicamento onasemnogeno abeparvoveque é uma terapia gênica baseada em um vetor viral adeno-associado, indicada para o tratamento de pacientes pediátricos abaixo de 2 anos de idade com atrofia muscular espinhal (AME), com:
- Mutações bialélicas no gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1) e diagnóstico clínico de AME do tipo I;
- Mutações bialélicas no gene SMN1 e até 3 cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2).
Limitações de uso:
- A segurança e a eficácia da administração repetida do medicamento onasemnogeno abeparvoveque não foram avaliadas;
- O uso de onasemnogeno abeparvoveque em pacientes com AME avançada (p. ex., paralisia total dos membros, dependência permanente de ventilação) não foi avaliado [4].
Padronização no SUS
Relação Nacional de Medicamentos Essenciais - RENAME 2024
Portaria SAES/MS Nº 3.080, de 29 de julho de 2025 - Portaria de inclusão de procedimento
Informações sobre o medicamento e procedimento
A Portaria SAES/MS Nº 3.080, de 29 de julho de 2025 incluiu o procedimento 03.09.08.001-0 - Tratamento com infusão de terapia gênica - onasemnogeno abeparvoveque, que deverá ser realizado conforme Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2. A referida portaria ainda estabelece normas para habilitação e registro de serviços que realizam Terapia Gênica no Cadastro Nacional de Estabelecimentos de Saúde - CNES e inclui procedimentos na Tabela de Procedimentos Medicamentos, Órteses, Próteses e Materiais Especiais do SUS - Tabela de Procedimentos do SUS.
Serão incluídos pacientes pediátricos com até 6 meses e 29 dias de idade.
Alternativas terapêuticas disponíveis no SUS
Os seguintes medicamentos (clique no nome do medicamento para consultar como ter acesso ao mesmo), estão disponíveis no âmbito do SUS pelo Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF) para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipo 1 e 2: [5]
Importante: As alternativas terapêuticas mencionadas consideram as indicações clínicas previstas na bula do medicamento, e têm como propósito nortear os usuários da plataforma InfoSUS quanto às opções terapêuticas disponíveis no SUS. Além dos medicamentos citados acima, deverá ser consultada a Relação Municipal de Medicamentos Essenciais de cada município, pois conforme o Art. 27, §1º, do Decreto nº 7.508, de 28 de junho de 2011, os entes federativos poderão ampliar o acesso do usuário à assistência farmacêutica, desde que questões de saúde pública o justifiquem.
Recomendação desfavorável da CONITEC
A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS – CONITEC por meio do Relatório de Recomendação nº 1064, aprovado pelo Ministério da Saúde por meio da Portaria SCTIE/MS nº 103, de 08 de setembro de 2026, tornou pública a decisão de não ampliar o uso do medicamento onasemnogeno abeparvoveque para o tratamento de Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q em pacientes menores de dois anos de idade com mutações bialélicas no gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1) e diagnóstico clínico de AME tipo I, ou mutações bialélicas no gene SMN1 e até três cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2), no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS. Considerou-se a falta de evidências robustas de eficácia para a faixa etária de 7 a 24 meses, a ausência de evidência de custo-efetividade, ressaltando que os resultados são melhores quando o tratamento é iniciado antes dos 6 meses. Foi apontada insegurança para se definir uma faixa etária intermediária para a ampliação da atual incorporação. Apesar do voto desfavorável, registrou-se a necessidade de o SUS fortalecer o diagnóstico precoce e o acesso para pacientes elegíveis segundo o PCDT.
Informações sobre o financiamento do medicamento
O medicamento onasemnogeno abeparvoveque será financiado pelo SUS conforme procedimento, ou seja, conforme aplicação do medicamento, sendo o Ministério da Saúde, o ente responsável pelo ressarcimento do procedimento.
Referências
- ↑ Classe Terapêutica do medicamento Zolgensma ® - Registro ANVISA
- ↑ Grupo ATC
- ↑ Código ATC
- ↑ Bula do medicamento Zolgensma ® - Bula do Profissional
- ↑ Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2
As demais referências utilizadas para elaboração deste medicamento constam em forma de link no decorrer do texto.
