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→Recomendação desfavorável da CONITEC
'''Categoria:''' medicamento
'''Classe terapêutica:''' outros medicamentos para transtornos do sistema músculo-esquelético <ref>[https://consultas.anvisa.gov.br/#/medicamentos/25351030622202065/1418608?nomeProdutosubstancia=zolgensma 30508&situacaoRegistro=V Classe Terapêutica do medicamento Zolgensma ® - Registro ANVISA] Acesso em 11/11/2022</ref>
== Classificação Anatômica Terapêutica Química (ATC) ==
== Nomes comerciais ==
O medicamento '''onasemnogeno abeparvoveque''' é uma terapia gênica baseada em um vetor viral adeno-associado, indicada para o tratamento de pacientes pediátricos abaixo de 2 anos de idade com atrofia muscular espinhal (AME), com:
*Mutações bialélicas no gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1) e diagnóstico clínico de AME do tipo I;
*Mutações bialélicas no gene SMN1 e até 3 cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2).
[https://www.saude.sc.gov.br/index.php/pt/legislacao/legislacao- A segurança geral/portarias Portaria SAES/SECTICS Nº 3, de 20 de março de 2025 - Aprova o Protocolo Clínico e a eficácia Diretrizes Terapêuticas da administração repetida do medicamento onasemnogeno abeparvoveque não foram avaliadas; Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2]
== Informações sobre o medicamentoe procedimento==
A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS – [[CONITEC]] por meio do [https://www.in.gov.br/conitecweb/dou/pt-br/midias/relatorios/portaria-saes/2022/20221207_relatorio_zolgensma_ame_tipo_i_793_2022ms-n-3.pdf Relatório 080-de Recomendação nº 793], aprovado pelo Ministério da Saúde por meio da [https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/portaria/2022/20221207_portaria_sctie_ms_n172.pdf 29-de-julho-de-2025-648311188 Portaria SCTIESAES/MS nº 172Nº 3.080, de 6 29 de dezembro julho de 20222025], tornou pública a decisão de incluiu o procedimento '''incorporar o 03.09.08.001-0 - Tratamento com infusão de terapia gênica - onasemnogeno abeparvoveque para o tratamento de pacientes pediátricos até 6 meses de idade com ''', que deverá ser realizado conforme Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da Atrofia Muscular Espinhal (AME) do tipo I 5q tipos 1 e 2. A referida portaria ainda estabelece normas para habilitação e registro de serviços que estejam fora realizam Terapia Gênica no Cadastro Nacional de ventilação invasiva acima Estabelecimentos de 16 horas por dia, conforme protocolo estabelecido pelo Ministério da Saúde - CNES e Acordo inclui procedimentos na Tabela de Compartilhamento de RiscoProcedimentos Medicamentos, Órteses, no âmbito Próteses e Materiais Especiais do Sistema Único SUS - Tabela de Saúde - Procedimentos do SUS.'''
== Alternativas terapêuticas disponíveis no SUS ==
Os seguintes medicamentos (''clique no nome do medicamento para consultar como ter acesso ao mesmo''), '''estão disponíveis no âmbito do SUS por meio do pelo Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF) para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipo 1e 2:''' <ref>[https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/protocolos/20230522_portariaconjuntano6atrofiamuscularespinhal5qtipos1e2.pdf Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2] Acesso em 15/12/2023</ref>
*[[Nusinersena]]
*[[Risdiplam]]
'''''Importante:''''' As alternativas terapêuticas mencionadas consideram as indicações clínicas previstas na bula do medicamento, e têm como propósito nortear os usuários da plataforma InfoSUS quanto às opções terapêuticas disponíveis no SUS. Além dos medicamentos citados acima, deverá ser consultada a Relação Municipal de Medicamentos Essenciais de cada município, pois conforme o Art. 27, §1º, do [http://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_ato2011-2014/2011/decreto/D7508.htm Decreto nº 7.508, de 28 de junho de 2011], os entes federativos poderão ampliar o acesso do usuário à assistência farmacêutica, desde que questões de saúde pública o justifiquem. ==Informações sobre o financiamento do medicamento==
A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS – [[CONITEC]] por meio do [https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/2026/relatorio-final/relatorio-de-recomendacao-no-1064-onasemnogeno-abeparvoveque-para-o-tratamento-de-ame Relatório de Recomendação nº 1064], aprovado pelo Ministério da Saúde por meio da [https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/portaria/2026/portaria-sctie-ms-no-103-de-8-de-janeiro-de-2026 Portaria SCTIE/MS nº 103, de 08 de setembro de 2026], tornou pública a decisão de '''O Grupo não ampliar o uso do medicamento onasemnogeno abeparvoveque para o tratamento de Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q em pacientes menores de dois anos de idade com mutações bialélicas no gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (1A SMN1) e 1Bdiagnóstico clínico de AME tipo I, ou mutações bialélicas no gene SMN1 e até três cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2) é constituído por medicamentos que representam elevado impacto financeiro para o Componente, por aqueles indicados no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS.''' ''Considerou-se a falta de evidências robustas de eficácia para doenças mais complexasa faixa etária de 7 a 24 meses, para os casos a ausência de refratariedade ou intolerância a primeira e/ou segunda linha evidência de custo-efetividade, ressaltando que os resultados são melhores quando o tratamento e por aqueles que é iniciado antes dos 6 meses. Foi apontada insegurança para se definir uma faixa etária intermediária para a ampliação da atual incorporação. Apesar do voto desfavorável, registrou-se incluem em ações a necessidade de desenvolvimento produtivo no complexo industrial da saúdeo SUS fortalecer o diagnóstico precoce e o acesso para pacientes elegíveis segundo o PCDT.'''.
==Referências==
<references/>