'''Categoria:''' medicamento
'''Classe terapêutica:''' Outros outros medicamentos para transtornos do sistema músculo-esquelético <ref>[https://consultas.anvisa.gov.br/#/medicamentos/25351030622202065/1418608?nomeProdutosubstancia=30508&situacaoRegistro=zolgensma V Classe Terapêutica do medicamento Zolgensma ® - Registro ANVISA] Acesso 10/03/2021</ref>
== Classificação Anatômica Terapêutica Química (ATC) ==
Outros medicamentos para transtornos do sistema músculo-esquelético<ref>[https://wwwatcddd.whoccfhi.no/atc_ddd_index/?code=MM09&showdescription=no Grupo ATC] Acesso 10/03/2021</ref> - M09AX09 <ref>[https://wwwatcddd.whoccfhi.no/atc_ddd_index/?code=M09AX09 Código ATC] Acesso 10/03/2021</ref>
== Nomes comerciais ==
== Indicações ==
O medicamento '''Onasemnogeno onasemnogeno abeparvoveque''' é uma terapia gênica baseada em um vetor viral adeno-associado, indicada para o tratamento da '''Atrofia Muscular Espinhal (AME)''' em de pacientes pediátricos abaixo de 2 anos de idade com mutações atrofia muscular espinhal (AME), com:*Mutações bialélicas no gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1 ) e diagnóstico clínico de AME do tipo I ou mutações ;*Mutações bialélicas no gene SMN1 e até três 3 cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2).
<span style="color:red">'''Limitações de uso:'''
• *<span style="color:red">A segurança e a eficácia da administração repetida do medicamento onasemnogeno abeparvoveque não foram avaliadas; *<span style="color:red">O uso de onasemnogeno abeparvoveque em pacientes com AME avançada (p. ex., paralisia total dos membros, dependência permanente de ventilação) não foi avaliado <ref>[https://consultas.anvisa.gov.br/#/bulario/detalhe/1418608?numeroRegistro=100681174 Bula do medicamento Zolgensma ® - Bula do Profissional] </ref>.
• O uso de onasemnogeno abeparvoveque em pacientes com AME avançada (p. ex., paralisia total dos membros, dependência permanente de ventilação) não foi avaliado. <ref>==Padronização no SUS==[https://consultasbvsms.anvisasaude.gov.br/#bvs/medicamentospublicacoes/25351030622202065/?nomeProduto=zolgensma Bula do profissional do medicamento Zolgensma ®relacao_nacional_medicamentos_2024.pdf Relação Nacional de Medicamentos Essenciais - RENAME 2024] Acesso em 10/03/2021</ref>.
== Informações sobre [https://www.saude.sc.gov.br/index.php/pt/legislacao/legislacao-geral/portarias Portaria SAES/SECTICS Nº 3, de 20 de março de 2025 - Aprova o medicamento==Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2]
O medicamento ''' onasemnogeno abeparvoveque não pertence''' ao elenco da [httphttps://conitecwww.in.gov.br/imagesweb/dou/-/portaria-saes/Renamems-2020n-final3.pdf Relação Nacional 080-de-29-de-julho-de-2025-648311188 Portaria SAES/MS Nº 3.080, de 29 de julho de 2025 - Portaria de inclusão de Medicamentos Essenciais (RENAME)procedimento], que contempla os medicamentos == Informações sobre o medicamento e insumos disponíveis no SUS. Também não se encontra na procedimento== A [httphttps://ceos.saudewww.scin.gov.br/indexweb/dou/-/portaria-saes/ms-n-3.php080-de-29-de-julho-de-2025-648311188 Portaria SAES/Elenco_de_Medicamentos_-_CEAF lista MS Nº 3.080, de 29 de medicamentos especiais julho de Alto Custo do Ministério da Saúde2025]incluiu o procedimento '''03.09.08.001-0 - Tratamento com infusão de terapia gênica - onasemnogeno abeparvoveque''', não existindo nenhum protocolo específico que deverá ser realizado conforme Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2. A referida portaria ainda estabelece normas para sua liberação pelas Secretarias Estaduais habilitação e registro de serviços que realizam Terapia Gênica no Cadastro Nacional de Estabelecimentos de Saúde- CNES e inclui procedimentos na Tabela de Procedimentos Medicamentos, Órteses, Próteses e Materiais Especiais do SUS - Tabela de Procedimentos do SUS. <span style="color:red">'''Serão incluídos pacientes pediátricos com até 6 meses e 29 dias de idade.'''
== Alternativas terapêuticas disponíveis no SUS ==
O seguinte medicamento Os seguintes medicamentos (''clique no nome do medicamento para consultar como ter acesso ao mesmo''), está padronizado '''estão disponíveis no âmbito do SUS pelo Ministério da Saúde por meio do [[Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF)]], para o tratamento da '''Atrofia Muscular Espinhal 5q tipo 1e 2:''' <ref>[httphttps://conitecwww.gov.br/imagesconitec/pt-br/midias/Protocolosprotocolos/Portaria_Conjunta_PCDT_Atrofia_Muscular_Espinhal_5q_Tipo-I20230522_portariaconjuntano6atrofiamuscularespinhal5qtipos1e2.pdf Aprova o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipo Itipos 1 e 2] Acesso em 10/03/2021 </ref>.
*[[Nusinersena]] (CEAF)
*[[Risdiplam]] '''''Importante:''''' As alternativas terapêuticas mencionadas consideram as indicações clínicas previstas na bula do medicamento, e têm como propósito nortear os usuários da plataforma InfoSUS quanto às opções terapêuticas disponíveis no SUS. Além dos medicamentos citados acima, deverá ser consultada a Relação Municipal de Medicamentos Essenciais de cada município, pois conforme o Art. 27, §1º, do [http://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_ato2011-2014/2011/decreto/D7508.htm Decreto nº 7.508, de 28 de junho de 2011], os entes federativos poderão ampliar o acesso do usuário à assistência farmacêutica, desde que questões de saúde pública o justifiquem. ==Informações sobre o financiamento do medicamento== O medicamento onasemnogeno abeparvoveque será financiado pelo SUS conforme '''procedimento''', ou seja, conforme aplicação do medicamento, sendo o Ministério da Saúde, o ente responsável pelo ressarcimento do procedimento.
==Referências==
<references/>
*'''''As demais referências utilizadas para elaboração deste medicamento constam em forma de link no decorrer do texto.'''''