Mudanças entre as edições de "Onasemnogeno abeparvoveque"
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*Mutações bialélicas no gene SMN1 e até 3 cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2). | *Mutações bialélicas no gene SMN1 e até 3 cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2). | ||
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| − | *A segurança e a eficácia da administração repetida do medicamento onasemnogeno abeparvoveque não foram avaliadas; | + | *<span style="color:red">*A segurança e a eficácia da administração repetida do medicamento onasemnogeno abeparvoveque não foram avaliadas; |
| − | *O uso de '''onasemnogeno abeparvoveque''' em pacientes com AME avançada (p. ex., paralisia total dos membros, dependência permanente de ventilação) não foi avaliado <ref>[https://consultas.anvisa.gov.br/#/bulario/detalhe/1418608?numeroRegistro=100681174 Bula do medicamento Zolgensma ® - Bula do Profissional] </ref>. | + | *<span style="color:red">*O uso de '''onasemnogeno abeparvoveque''' em pacientes com AME avançada (p. ex., paralisia total dos membros, dependência permanente de ventilação) não foi avaliado <ref>[https://consultas.anvisa.gov.br/#/bulario/detalhe/1418608?numeroRegistro=100681174 Bula do medicamento Zolgensma ® - Bula do Profissional] </ref>. |
==Padronização no SUS== | ==Padronização no SUS== | ||
Edição das 14h41min de 1 de dezembro de 2025
Índice
Registro na Anvisa
SIM
Categoria: medicamento
Classe terapêutica: outros medicamentos para transtornos do sistema músculo-esquelético [1]
Classificação Anatômica Terapêutica Química (ATC)
Outros medicamentos para transtornos do sistema músculo-esquelético [2] - M09AX09 [3]
Nomes comerciais
Zolgensma ®
Indicações
O medicamento onasemnogeno abeparvoveque é uma terapia gênica baseada em um vetor viral adeno-associado, indicada para o tratamento de pacientes pediátricos abaixo de 2 anos de idade com atrofia muscular espinhal (AME), com:
- Mutações bialélicas no gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1) e diagnóstico clínico de AME do tipo I;
- Mutações bialélicas no gene SMN1 e até 3 cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2).
- Limitações de uso:
- *A segurança e a eficácia da administração repetida do medicamento onasemnogeno abeparvoveque não foram avaliadas;
- *O uso de onasemnogeno abeparvoveque em pacientes com AME avançada (p. ex., paralisia total dos membros, dependência permanente de ventilação) não foi avaliado [4].
Padronização no SUS
Relação Nacional de Medicamentos Essenciais - RENAME 2024
Portaria SAES/MS Nº 3.080, de 29 de julho de 2025 - Portaria de inclusão de procedimento
Informações sobre o medicamento e procedimento
A Portaria SAES/MS Nº 3.080, de 29 de julho de 2025 incluiu o procedimento 03.09.08.001-0 - Tratamento com infusão de terapia gênica - onasemnogeno abeparvoveque, que deverá ser realizado conforme Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2. A referida portaria ainda estabelece normas para habilitação e registro de serviços que realizam Terapia Gênica no Cadastro Nacional de Estabelecimentos de Saúde - CNES e inclui procedimentos na Tabela de Procedimentos Medicamentos, Órteses, Próteses e Materiais Especiais do SUS - Tabela de Procedimentos do SUS.
Serão incluídos pacientes pediátricos com até 6 meses e 29 dias de idade.
Alternativas terapêuticas disponíveis no SUS
Os seguintes medicamentos (clique no nome do medicamento para consultar como ter acesso ao mesmo), estão disponíveis no âmbito do SUS pelo Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF) para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipo 1 e 2: [5]
Importante: As alternativas terapêuticas mencionadas consideram as indicações clínicas previstas na bula do medicamento, e têm como propósito nortear os usuários da plataforma InfoSUS quanto às opções terapêuticas disponíveis no SUS. Além dos medicamentos citados acima, deverá ser consultada a Relação Municipal de Medicamentos Essenciais de cada município, pois conforme o Art. 27, §1º, do Decreto nº 7.508, de 28 de junho de 2011, os entes federativos poderão ampliar o acesso do usuário à assistência farmacêutica, desde que questões de saúde pública o justifiquem.
Informações sobre o financiamento do medicamento
O medicamento onasemnogeno abeparvoveque será financiado pelo SUS conforme procedimento, ou seja, conforme aplicação do medicamento, sendo o Ministério da Saúde, o ente responsável pelo ressarcimento do procedimento.
Referências
- ↑ Classe Terapêutica do medicamento Zolgensma ® - Registro ANVISA
- ↑ Grupo ATC
- ↑ Código ATC
- ↑ Bula do medicamento Zolgensma ® - Bula do Profissional
- ↑ Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2
As demais referências utilizadas para elaboração deste medicamento constam em forma de link no decorrer do texto.
