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==Principais informações==
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==Indicações==
  
[[Elosulfase alfa]] é a uma terapia de reposição enzimática para tratamento de pacientes com Mucopolissacaridose tipo IV (MPS IV, Síndrome de Morquio A), uma doença crônica e progressiva <ref>[https://www.bmrn.com/products/vimizim.php]</ref>. A terapêutica de reposição enzimática fornece aos pacientes a enzima que lhes falta. A elosulfase alfa é uma cópia da enzima humana '''N-acetilgalactosamina-6-sulfatase''', cuja ação é ajudar a decompor os glicosaminoglicanos (GAG), impedindo seu acúmulo nas células e, melhorando, dessa forma, os sintomas da MPS IVA <ref>[http://www.ema.europa.eu/docs/pt_PT/document_library/EPAR_-_Summary_for_the_public/human/002779/WC500169241.pdf]  Vimizim – resumo do EPAR destinado ao público</ref>.
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[[Elosulfase alfa]] pertence a um grupo de medicamentos conhecido como terapia de reposição enzimática. É utilizado para tratar adultos e crianças com Mucopolissacaridose Tipo IV A (doença MPS IVA, também conhecida por Síndrome de Morquio A).  
  
Reações alérgicas fatais como anafilaxia podem ocorrer durante a infusão do medicamento e até três horas após. Os efeitos colaterais mais comuns relatados durante infusões de elosufase alfa incluíram febre, vômito, dor de cabeça, náuseas, dor abdominal, calafrios e fadiga <ref>https://www.bmrn.com/products/vimizim.php</ref>.
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Pessoas com a doença MPS IV A podem ter um nível nulo ou insuficiente de uma enzima chamada N-acetilgalactosamina-6-sulfatase, enzima que degrada substâncias específicas no corpo, como o sulfato de queratano, que pode ser encontrado em muitos tecidos no corpo, incluindo cartilagens e ossos. Em consequência, estas substâncias específicas não são degradadas e processadas pelo organismo como deveriam. Acumulam-se nos tecidos do corpo interferindo no seu funcionamento normal e provocando os sintomas da MPS IV A, como por exemplo, a dificuldade em andar, a dificuldade em respirar, a baixa estatura e a perda de audição.<ref>[http://www.anvisa.gov.br/datavisa/fila_bula/frmVisualizarBula.asp?pNuTransacao=11248642014&pIdAnexo=2366968 Bula do medicamento] Acesso em: 20/09/2016</ref>
 
 
[[Elosulfase alfa]] foi registrado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) em dezembro de 2014<ref>[http://www7.anvisa.gov.br/datavisa/consulta_produto/rconsulta_produto_detalhe.asp]</ref>.
 
 
 
 
 
 
 
 
 
'''Mucopolissacaridose tipo IV (MPS IV, Síndrome de Morquio A)'''
 
 
 
 
 
A mucopolissacaridose tipo IVA (MPS IVA, também conhecida por Síndrome de Morquio A) é uma doença genética causada pela falta de uma enzima chamada N-acetilgalactosamina-6-sulfatase, necessária para a decomposição de substâncias no organismo chamadas glicosaminoglicanos (GAG). Quando há ausência ou quantidades pequenas dessa enzima, os GAG não se decompõem e acumulam-se nas células de todo o corpo, levando à disfunção das células, tecidos e órgãos <ref>[http://www.ema.europa.eu/docs/pt_PT/document_library/EPAR_-_Summary_for_the_public/human/002779/WC500169241.pdf]  Vimizim – resumo do EPAR destinado ao público</ref>.
 
 
 
As alterações clínicas começam a ocorrer a partir dos 18 a 24 meses de idade, com a instalação de grande retardo pondo-estatural. Dentre as alterações esqueléticas típicas pode ocorrer: nanismo com tronco curto, tórax em quilha (pectus carinatum), cifose, hiperlordose, escoliose, deformidade ovóide das vértebras, geno valgo, pé plano valgo bilateral, hiperextensão articular (principalmente dos punhos) e hipoplasia odontogênica. Dentre as manifestações extra-esqueléticas pode haver: opacidade da córnea, hepatomegalia (abdome proeminente), lesões valvulares cardíacas, prognatismo, nariz curto e achatado, dentes espaçados e com redução no esmalte, e freqüentemente alterações auditivas, que podem variar desde disacusias condutivas até neurossensoriais <ref> [http://www.scielo.br/scielo.php?pid=S0034-72992003000200019&script=sci_arttext] CHAVES, A. G. et al. Síndrome de Morquio: relato de caso e revisão da literatura</ref>.
 
  
 
==Informações sobre o medicamento/alternativas==
 
==Informações sobre o medicamento/alternativas==

Edição das 21h20min de 20 de setembro de 2016

Classe terapêutica

Enzimoterapia restitutiva

Nomes comerciais

Vimizim

Indicações

Elosulfase alfa pertence a um grupo de medicamentos conhecido como terapia de reposição enzimática. É utilizado para tratar adultos e crianças com Mucopolissacaridose Tipo IV A (doença MPS IVA, também conhecida por Síndrome de Morquio A).

Pessoas com a doença MPS IV A podem ter um nível nulo ou insuficiente de uma enzima chamada N-acetilgalactosamina-6-sulfatase, enzima que degrada substâncias específicas no corpo, como o sulfato de queratano, que pode ser encontrado em muitos tecidos no corpo, incluindo cartilagens e ossos. Em consequência, estas substâncias específicas não são degradadas e processadas pelo organismo como deveriam. Acumulam-se nos tecidos do corpo interferindo no seu funcionamento normal e provocando os sintomas da MPS IV A, como por exemplo, a dificuldade em andar, a dificuldade em respirar, a baixa estatura e a perda de audição.[1]

Informações sobre o medicamento/alternativas

Elosulfase alfa não está padronizada em nenhum dos programas do Ministério da Saúde, o qual é responsável pela seleção e definição dos medicamentos a serem fornecidos pelos referidos programas. Ainda, compete a esse órgão elaborar os Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas para tratamento da patologia que acomete o paciente. Sendo assim, cumpre ser informado que o medicamento referido, por não estar padronizado, não é fornecido pelo Estado. Como ele atua sobre o processo da doença uma vez que atua na reposição enzimática fazendo com as células do indivíduo possam funcionar com maior normalidade (diminuindo os glicosaminoglicanos acumulados). Para tratamento medicamentoso que atue no processo desta doença tipo IV, ou seja que atue nesta deficiência enzimática, não há alternativa.

A maioria das alternativas para o paciente com mucopolissacaridose tipo IV envolvem tratamentos paliativos para melhorar a qualidade de vida do paciente, uma vez que as modificações físicas que a doença provoca requerem cuidados especiais. Atualmente os cuidados envolvem acompanhamento médico em virtude de comprometimento respiratório, ósseo e articular e maior propensão a infecções; fisioterapia, fonoaudiologia e outras atividades terapêuticas.

Referências

<references>
  1. Bula do medicamento Acesso em: 20/09/2016