Exibir código-fonte para ALFA-1 ANTITRIPSINA para tratamento de Doença Pulmonar Obstrutiva Crônica

== A Doença ==

A deficiência de alfa-1 antitripsina é um distúrbio genético de herança autossômica co-dominante, que ocasiona quantidades muito baixas no sangue da proteína alfa-1 antitripsina (AAT), cuja principal função é proteger os pulmões e outros órgãos de substâncias prejudiciais, como fumaça do tabaco ou substâncias tóxicas produzidas em infecções. A apresentação clínica habitual é semelhante à da DPOC relacionada ao tabagismo. Os sintomas mais prevalentes são dispnéia aos esforços, sibilância relacionada a infecções respiratórias, sibilância na ausência de infecções , expectoração e tosse crônica. A doença pulmonar na deficiência de AAT diferencia-se clinicamente da DPOC de origem tabagística por ter início mais precoce. Exacerbações da doença respiratória acometem até 50% dos pacientes, sendo mais frequentes naqueles com bronquite crônica. Os relatos de prevalência de bronquiectasias nos indivíduos com deficiência de AAT mostraram grande variação e, quando presentes, são do tipo cilíndrico ou sacular e predominam nos lobos com maior grau de enfisema, embora excepcionalmente possam preceder seu desenvolvimento.

== Tratamento Medicamentoso ==

Atualmente não existe tratamento que corrige a alteração genética de pacientes com deficiência de alfa-1 antitripsina, porém existem tratamentos para as diferentes manifestações que produz, e ainda a possibilidade de administração de alfa-1 antitripsina que compensação do déficit.

Os portadores de DPOC secundária à deficiência de AAT devem receber tratamento usual conforme as principais diretrizes vigentes, incluindo fármacos broncodilatadores, corticosteróides inalatórios (quando indicados), reabilitação pulmonar e tratamento precoce e adequado de exacerbações.

== A Terapia de Reposição com Alfa-1 Antitripsina (AAT) Intravenosa ==

A terapia de reposição com Alfa-1 Antitripsina (AAT) intravenosa é o tratamento específico para a Doença Pulmonar Obstrutiva Crônica (DPOC) causada pela Deficiência de Alfa-1 Antitripsina (DAAT). O objetivo é aumentar os níveis séricos da proteína, protegendo os pulmões da destruição tecidual e retardando a progressão do enfisema. 

A reposição de AAT tem-se mostrado bem tolerada, sendo indicada em alguns casos de efisema pulmonar, não observando se efeitos de reparação aos danos causados aos pulmões, mas impedindo deterioração futura. Em relação às doenças hepáticas, não há qualquer evidência de eficácia com a terapia de reposição. Os efeitos colaterais da infusão, como cefaléia, tontura, náuseas e dispnéia, são, em sua maioria, leves ou moderados. Além disso, a frequência com que esses efeitos ocorrem é bastante baixa. 

Os benefícios da terapia de reposição parecem ser mais expressivos em determinados grupos de pacientes, de modo que, atualmente, diretrizes internacionais recomendam que a reposição de AAT seja reservada para pacientes com doença pulmonar clinicamente estabelecida e progressiva, a despeito de terapia convencional otimizada. Parecem ter mais benefício com a reposição os pacientes com obstrução moderada do fluxo aéreo (VEF1 entre 35-50/60% do previsto). 

Deve-se ter em mente, entretanto, que não existe unanimidade na indicação de terapia de reposição de AAT.

Até o momento, somente a eficácia bioquímica da reposição de AAT foi claramente confirmada, ao passo que o efeito sobre os marcadores biológicos relevantes para o desenvolvimento do enfisema ou a eficácia da reposição sobre as variáveis clínicas, funcionais ou de progressão da doença são ainda especulativos. 

Apesar dessas limitações, a terapia de reposição de AAT está aprovada em alguns países, inclusive no Brasil, embora poucos estudos disponíveis demonstram ser essa uma terapêutica de custo-efetividade pouco favorável. Contudo, a terapia de reposição representa a única opção de tratamento específico disponível para a Deficiência de Alfa-1 Antitripsina <ref>[https://www.saude.df.gov.br/documents/37101/87400/Protocolo+de+Tratamento+dos+Portadores+de+Enfisema+Pulmonar+por+Defici%C3%AAncia+de+Alfa-1-Antitripsina.pdf/48c72802-1081-8d5d-f2ff-9f2708b6133f https://www.saude.df.gov.br/documents/37101/87400/Protocolo+de+Tratamento+dos+Portadores+de+Enfisema+Pulmonar+por+Defici%C3%AAncia+de+Alfa-1-Antitripsina.pdf/48c72802-1081-8d5d-f2ff-9f2708b6133f]</ref>.

== Principais Aspectos do Tratamento: ==

Indicação: Pacientes com deficiência grave de AAT (nível sérico <  ou 80 mg/dL) e evidência de doença pulmonar, especialmente enfisema com declínio da função pulmonar.

Administração: A terapia é vitalícia, geralmente feita através de infusões intravenosas periódicas (semanais) de proteína AAT purificada derivada de plasma humano.

Eficácia: A reposição não reverte a estrutura pulmonar já danificada, mas freia a evolução da doença.

Contraindicações e Cuidados: Cessação tabágica é fundamental. O tratamento é indicado para pacientes que não fumam.

== No SUS: ==

O medicamento alfa-1-antitripsina não pertence ao elenco da Relação Nacional de Medicamentos Essenciais - RENAME, que contempla os medicamentos e insumos disponíveis no SUS. Também não se encontra na lista de medicamentos padronizados do Ministério da Saúde, não existindo nenhum protocolo específico para sua liberação
pelas Secretarias Estaduais de Saúde.

== Referências ==

<references/>